DURHAM, Carolina do Norte - A Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ:DTIL), uma empresa de edição genética, anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 1 para o PBGENE-HBV, marcando a primeira terapia de edição genética in vivo para hepatite B crônica a entrar em ensaios clínicos globais. O Pedido de Ensaio Clínico (CTA) foi aprovado na Moldávia, com pedidos adicionais pendentes em outras regiões.
O PBGENE-HBV visa curar a hepatite B crônica visando e eliminando o cccDNA, a principal fonte de replicação do vírus da hepatite B (HBV), e inativando o DNA do HBV integrado nas células hepáticas. Esta abordagem tem o potencial de fornecer uma cura funcional para a doença, algo que os tratamentos atuais não conseguem alcançar.
A plataforma ARCUS, que sustenta o PBGENE-HBV, foi projetada para realizar edições genéticas precisas através de uma estrutura compacta e simples. Esta nova terapia envolve a entrega de um mRNA codificador de nuclease ARCUS ao fígado via nanopartículas lipídicas, que então corta especificamente o genoma viral da hepatite B em hepatócitos infectados.
Michael Amoroso, Diretor Executivo da Precision BioSciences, enfatizou o compromisso da empresa em avançar rapidamente o programa clínico, triando e dosando pacientes na Moldávia. Ele também destacou a busca por aprovações regulatórias adicionais para acelerar o recrutamento do ensaio e gerar dados clínicos.
O Dr. Murray Abramson, Vice-Presidente Sênior e Chefe de Desenvolvimento Clínico, observou a alta prevalência de hepatite B crônica na Moldávia e expressou confiança na capacidade da equipe clínica de avançar este tratamento inovador. A empresa planeja compartilhar mais detalhes sobre os dados de segurança e planos do ensaio de Fase 1 em um evento para investidores antes da Reunião Anual da AASLD em novembro.
De acordo com o comunicado à imprensa, a hepatite B crônica é um problema de saúde global significativo, com uma estimativa de 300 milhões de pessoas vivendo com a infecção em todo o mundo. Os tratamentos atuais oferecem apenas uma pequena chance de cura funcional e geralmente requerem administração vitalícia.
A Precision BioSciences continuará a submeter pedidos adicionais de CTA e IND como parte de sua estratégia regulatória global para o PBGENE-HBV. A empresa fornecerá atualizações conforme receber novas aprovações regulatórias para começar a tratar pacientes em mercados adicionais.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da Precision BioSciences, Inc.
Em outras notícias recentes, a Precision BioSciences fez avanços significativos na tecnologia de edição genética. A empresa submeteu Pedidos de Ensaio Clínico para iniciar um estudo de Fase 1 para o PBGENE-HBV, uma potencial cura para a hepatite B crônica. Este passo é crucial, pois a Precision BioSciences visa enfrentar um problema de saúde global que afeta cerca de 300 milhões de pessoas, segundo a Organização Mundial da Saúde.
A empresa também reorganizou sua equipe de liderança clínica, com o Dr. Murray Abramson nomeado como Vice-Presidente Sênior, Chefe de Desenvolvimento Clínico, e John Fry como Conselheiro Clínico Estratégico. Esta mudança faz parte de seus esforços estratégicos para avançar terapias de edição genética. Além disso, a Precision BioSciences recebeu um pagamento de nota conversível de 13 milhões de dólares da Imugene Limited, fortalecendo ainda mais seus recursos financeiros.
Além desses desenvolvimentos, a Precision BioSciences está pronta para compartilhar os dados finais de segurança do candidato clínico e detalhes do ensaio de Fase 1 em novembro. A empresa também concluiu recentemente uma venda privada de ações para sua equipe de liderança sênior, arrecadando 300.000 dólares para financiar esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento. Por fim, a colaboradora da Precision BioSciences, iECURE, recebeu a designação Fast Track da FDA para seu candidato a terapia gênica ECUR-506, avançando ainda mais as terapias de edição genética da empresa.
Insights do InvestingPro
À medida que a Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) embarca neste inovador ensaio clínico de Fase 1 para o PBGENE-HBV, os investidores podem encontrar contexto adicional particularmente esclarecedor nos dados e dicas em tempo real do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a Precision BioSciences possui uma capitalização de mercado de 61,85 milhões de dólares, refletindo sua posição como um player menor no espaço de biotecnologia. Esta avaliação relativamente modesta pode representar uma oportunidade para os investidores se o PBGENE-HBV se mostrar bem-sucedido nos ensaios clínicos.
Notavelmente, o crescimento da receita da empresa tem sido impressionante, com um aumento de 152,15% na receita trimestral a partir do segundo trimestre de 2024. Este crescimento substancial alinha-se com a abordagem inovadora da empresa para edição genética e seu potencial para atender necessidades médicas significativas não atendidas, como a hepatite B crônica.
No entanto, é importante notar que a Precision BioSciences está atualmente operando com prejuízo, com uma renda operacional ajustada de -7,29 milhões de dólares nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento clínico, pois frequentemente priorizam pesquisa e desenvolvimento sobre rentabilidade imediata.
As dicas do InvestingPro fornecem insights adicionais que podem ser relevantes para potenciais investidores. Uma dica indica que a empresa "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço", o que pode ser crucial para financiar ensaios clínicos e pesquisas em andamento. Outra dica sugere que a ação está "negociando perto de sua mínima de 52 semanas", potencialmente apresentando uma oportunidade de compra para aqueles confiantes nas perspectivas de longo prazo da empresa.
Esses insights são apenas uma amostra das valiosas informações disponíveis através do InvestingPro. Na verdade, existem 8 dicas adicionais listadas para a Precision BioSciences na plataforma, oferecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
À medida que a Precision BioSciences avança sua inovadora terapia de edição genética, essas métricas financeiras e insights de especialistas podem ajudar os investidores a tomar decisões mais informadas sobre o potencial da empresa no cenário em evolução da biotecnologia.
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