LEIDEN, Países Baixos & CAMBRIDGE, Massachusetts - A ProQR Therapeutics NV (NASDAQ:PRQR), uma empresa biofarmacêutica focada em terapias de RNA, anunciou uma colaboração expandida com o Rett Syndrome Research Trust (RSRT) para avançar um potencial tratamento para a Síndrome de Rett em ensaios clínicos. A colaboração, inicialmente apoiada por uma subvenção de 1 milhão de dólares em janeiro de 2024, foi reforçada com 8,1 milhões de dólares adicionais do RSRT, elevando o financiamento total para 9,1 milhões de dólares. Esta notícia de financiamento surge num momento em que as ações da ProQR têm mostrado um impulso notável, com o InvestingPro a reportar um impressionante retorno de 80,87% nos últimos seis meses. Obtenha acesso a mais de 10 ProTips adicionais e análise financeira abrangente com o InvestingPro.
A Síndrome de Rett é uma grave perturbação do neurodesenvolvimento que afeta predominantemente raparigas, com uma estimativa de 350.000 casos em todo o mundo. Atualmente, não existem curas e as opções de tratamento são limitadas para esta condição, que é causada por mutações no gene MECP2. A terapia da ProQR, AX-2402, visa a mutação R270X no gene MECP2 utilizando a plataforma proprietária de edição de RNA Axiomer da empresa.
A plataforma Axiomer permite a edição de moléculas de RNA de uma forma altamente específica, potencialmente corrigindo mutações causadoras de doenças ou modulando a expressão de proteínas. A tecnologia emprega a própria maquinaria de edição da célula, ADAR, para fazer alterações precisas de nucleótidos no RNA.
O Diretor Científico da ProQR, Gerard Platenburg, expressou gratidão pela parceria com o RSRT e enfatizou o potencial da tecnologia Axiomer para abordar condições genéticas complexas do sistema nervoso central. Monica Coenraads, Fundadora e CEO do RSRT, também destacou a ambição da parceria e o progresso feito no sentido de erradicar a Síndrome de Rett.
O financiamento adicional do RSRT permitirá à ProQR acelerar o desenvolvimento de terapias de edição de RNA para mutações genéticas associadas à Síndrome de Rett. O foco da colaboração será otimizar candidatos terapêuticos visando o fator de transcrição MECP2 e avançá-los para o desenvolvimento clínico.
Esta notícia baseia-se num comunicado de imprensa da ProQR Therapeutics. Olhando para o futuro, os analistas do InvestingPro antecipam um crescimento significativo das vendas para o ano corrente, embora não se espere que a empresa seja rentável. Descubra a análise completa da saúde financeira e aceda ao detalhado Relatório de Pesquisa Pro, disponível para a ProQR e mais de 1.400 outras ações dos EUA no InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a ProQR Therapeutics N.V. anunciou uma oferta pública de suas ações ordinárias. Esta medida visa financiar os esforços de pesquisa e desenvolvimento da empresa, especificamente para avançar candidatos a produtos e expandir programas de P&D. Os fundos restantes serão alocados para apoiar o capital de giro e outras despesas corporativas. Evercore ISI, Cantor, Raymond James e Oppenheimer & Co. estão atuando como coordenadores líderes conjuntos da oferta. A plataforma de edição de RNA Axiomer® da empresa, que é central para seus esforços de desenvolver novos tratamentos para doenças com necessidades não atendidas, poderia potencialmente oferecer uma nova classe de medicamentos para doenças raras e comuns. Embora a empresa tenha fornecido projeções prospectivas sobre a oferta e o uso pretendido dos recursos, observou que estas estão sujeitas às condições de mercado, condições habituais de fechamento e outros riscos. Estes desenvolvimentos recentes destacam o compromisso contínuo da ProQR em avançar sua pesquisa em terapia de RNA.
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