Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa. A PTC Therapeutics realizará uma teleconferência hoje às 8h30 EST para discutir mais detalhes sobre o acordo. Para obter insights mais profundos sobre a saúde financeira e as perspectivas de crescimento da PTC Therapeutics, incluindo 10 ProTips exclusivos e métricas de avaliação abrangentes, visite InvestingPro, onde você encontrará uma análise detalhada em nosso Relatório de Pesquisa Pro, parte de nossa cobertura de mais de 1.400 ações dos EUA.
O acordo, anunciado hoje, posiciona o PTC518 como uma terapia oral líder modificadora da doença para a doença de Huntington (DH), um distúrbio genético fatal. O CEO da PTC, Matthew B. Klein, M.D., destacou o potencial do PTC518 para atender às necessidades urgentes dos pacientes com DH globalmente e observou o alinhamento do acordo com a promessa do tratamento. Com um índice de liquidez corrente saudável de 2,1, indicando forte liquidez, e receita nos últimos doze meses de 900,66 milhões de dólares, a PTC planeja investir os recursos para desenvolver ainda mais sua plataforma de splicing e apoiar seu portfólio comercial e de desenvolvimento.
O CEO da Novartis, Vas Narasimhan, expressou o compromisso da empresa em avançar na neurociência e abordar doenças neurodegenerativas com altas necessidades não atendidas. A Novartis assumirá as responsabilidades globais de desenvolvimento, fabricação e comercialização do PTC518 após a conclusão do segmento controlado por placebo do estudo PIVOT-HD em andamento, previsto para o primeiro semestre de 2025.
O PTC518, descoberto a partir da plataforma de splicing validada da PTC, mostrou resultados promissores em ensaios de Fase 2, incluindo uma redução nos níveis da proteína Huntingtina mutante e sinais precoces de benefício clínico. O tratamento manteve um perfil de segurança favorável ao longo dos estudos.
O acordo financeiro entre a PTC e a Novartis inclui uma divisão de lucros e perdas de 40/60 no mercado dos EUA. A conclusão do acordo está sujeita a aprovações regulatórias e condições de fechamento habituais, com o encerramento previsto para o primeiro trimestre de 2025.
O comunicado à imprensa indica que a doença de Huntington afeta o sistema nervoso central, causando uma ampla gama de sintomas, incluindo movimentos anormais e problemas cognitivos. Atualmente, não há cura ou tratamento aprovado para retardar o início ou a progressão da DH.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa. A PTC Therapeutics realizará uma teleconferência hoje às 8h30 EST para discutir mais detalhes sobre o acordo.
Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics experimentou vários desenvolvimentos notáveis. A empresa de serviços financeiros Baird elevou o preço-alvo das ações da empresa para 52,00 dólares, acima dos 48,00 dólares anteriores, mantendo a classificação de Outperform. Este ajuste seguiu-se a um evento focado na ataxia de Friedreich, uma doença genética rara, e reflete o otimismo sobre o potencial da sepiapterina, um medicamento no pipeline da PTC Therapeutics.
Além disso, a PTC Therapeutics vendeu seu Voucher de Revisão Prioritária de Doença Pediátrica Rara por 150 milhões de dólares, capitalizando conquistas regulatórias. A empresa também elevou sua perspectiva de receita para 2024 para entre 750 milhões e 800 milhões de dólares, após fortes ganhos no terceiro trimestre com uma receita total de 197 milhões de dólares. Grande parte dessa receita, 124 milhões de dólares, foi gerada pela franquia de distrofia muscular de Duchenne, incluindo o Emflaza.
A PTC Therapeutics submeteu duas Novas Aplicações de Medicamentos à FDA e está se preparando para lançamentos globais de produtos, incluindo os de sepiapterina e vatiquinona. O lançamento da sepiapterina está planejado em 50 países, com potencial de receita excedendo 1 bilhão de dólares apenas nos EUA. A empresa também recebeu feedback positivo de líderes de opinião chave sobre a eficácia e segurança da vatiquinona. Apesar desses desenvolvimentos, a PTC Therapeutics mantém uma base financeira sólida, com reservas de caixa superiores a 1 bilhão de dólares.
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