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Investing.com — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), uma empresa biofarmacêutica com valor de mercado de US$ 3,94 bilhões e receita anual de US$ 806,78 milhões, anunciou hoje resultados positivos do seu estudo de Fase 2 PIVOT-HD com PTC518 em pacientes com doença de Huntington (DH). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 2,35, indicando robusta flexibilidade operacional. O estudo atingiu seu objetivo primário, mostrando uma redução significativa nos níveis da proteína Huntingtina (HTT) no sangue após 12 semanas, e demonstrou um perfil favorável de segurança e tolerabilidade. Este desenvolvimento ocorre enquanto as ações da PTCT têm mostrado notável força, registrando um retorno de 51,32% no último ano, segundo dados do InvestingPro.
Os dados de 12 meses dos pacientes em Estágio 2 indicaram uma diminuição dose-dependente na proteína HTT e melhorias nas escalas clínicas. Aos 24 meses, benefícios adicionais foram observados, incluindo tendências dose-dependentes na Escala de Avaliação Unificada Composta da Doença de Huntington (cUHDRS) e outras subescalas, além de uma redução na proteína de cadeia leve de neurofilamento (NfL), em comparação com uma coorte pareada de história natural.
Matthew B. Klein, M.D., CEO da PTC Therapeutics, expressou otimismo sobre os resultados do estudo, afirmando que a empresa está ansiosa para possíveis discussões de aprovação acelerada. O estudo envolveu dois níveis de dose de PTC518—5mg e 10mg—e incluiu pacientes com DH em Estágio 2 e Estágio 3. Os resultados mostraram uma redução de 23% nos níveis de HTT na dose de 5mg e até 39% na dose de 10mg para pacientes em Estágio 2. Pacientes em Estágio 3 também mostraram tendências positivas, particularmente na dose de 5mg.
Não foram relatados eventos adversos graves relacionados ao tratamento ou picos de NfL em todos os níveis de dose e estágios. O mecanismo de ação do PTC518 envolve a promoção da inclusão de um pseudoexon no mRNA da HTT, levando à sua degradação e redução dos níveis da proteína HTT.
A doença de Huntington é um distúrbio genético fatal que afeta o sistema nervoso central, levando a danos neuronais e uma variedade de sintomas físicos e cognitivos. Atualmente, não existe cura ou terapia para retardar ou desacelerar a progressão da doença.
A PTC Therapeutics realizará uma teleconferência hoje às 8h00 (horário de Brasília) para discutir os resultados do estudo. Mais detalhes serão apresentados em uma reunião científica ainda este ano.
As informações relatadas são baseadas em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics recebeu uma opinião positiva do Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos para o Sephience, um tratamento para fenilcetonúria (PKU). Este endosso pode levar ao seu lançamento em toda a Europa, pendente de autorização de comercialização da Comissão Europeia. Enquanto isso, a PTC Therapeutics enfrentou um revés quando a Comissão Europeia decidiu não renovar a autorização de comercialização do Translarna, um tratamento para distrofia muscular de Duchenne, embora estados membros individuais da UE ainda possam fornecer acesso. Adicionalmente, a PTC Therapeutics relatou descobertas promissoras do seu ensaio APHENITY de Fase 3, indicando que a sepiapterina poderia permitir que pacientes com PKU liberalizassem suas dietas enquanto mantêm o controle sobre os níveis de fenilalanina no sangue. A BofA Securities recentemente elevou a classificação das ações da PTC Therapeutics de Underperform para Neutral, aumentando o preço-alvo para US$ 55, impulsionada pela revisão acelerada da FDA da vatiquinona para ataxia de Friedreich. O Scotiabank também iniciou a cobertura da PTC Therapeutics com classificação Sector Perform e um preço-alvo de US$ 55, sugerindo que a ação está avaliada de forma justa no mercado. Esses desenvolvimentos refletem uma mistura de progresso regulatório e desafios para a empresa, bem como perspectivas variadas dos analistas sobre seu panorama financeiro.
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