Hoje, a Regulus Therapeutics Inc., uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento de tratamentos inovadores, anunciou resultados encorajadores de primeira linha de um estudo-chave de seu medicamento experimental RGLS8429, projetado para tratar a doença renal policística autossômica dominante (DRPAD). Os resultados são da terceira coorte de pacientes do estudo de dose múltipla ascendente de fase 1b, que está avaliando a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do medicamento.
Neste ensaio clínico duplo-cego controlado por placebo, 16 participantes foram randomizados para receber 3 mg/kg de RGLS8429 ou um placebo a cada duas semanas por três meses. O tratamento foi bem tolerado, sem preocupações de segurança significativas relatadas. Notadamente, o estudo demonstrou uma relação dose-resposta, com a dose de 3 mg/kg mostrando aumentos mais consistentes nos níveis urinários de policistinas 1 e 2 (CP1 e CP2), proteínas que se correlacionam inversamente com a gravidade da doença.
Além disso, foi observada uma alteração estatisticamente significativa em relação ao valor basal nos níveis de PC1 e PC2 na dose de 3 mg/kg em comparação com o placebo. A análise preliminar de imagem sugeriu que RGLS8429 pode reduzir o volume renal, medido como volume renal total ajustado em altura (htTKV), após três meses de administração, com 70% dos indivíduos apresentando reduções no nível de 3 mg/kg.
A empresa iniciou a inscrição para uma quarta coorte, que envolverá até 30 pacientes recebendo uma dose fixa de 300 mg de RGLS8429 a cada duas semanas durante três meses.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Regulus Therapeutics Inc., protocolado na SEC hoje.
InvestingPro Insights
À luz do recente anúncio da Regulus Therapeutics Inc., sobre seus resultados promissores do estudo, as métricas atuais do InvestingPro oferecem um instantâneo da saúde financeira e do desempenho do mercado da empresa. A Regulus, com uma capitalização de mercado de US$ 164,32 milhões, parece estar navegando em um cenário financeiro desafiador. O índice P/L da empresa está em -1,73, refletindo as preocupações dos investidores com a lucratividade, um sentimento ecoado pelo índice P/L ajustado dos últimos doze meses no 1º trimestre de 2024, que é de -5,24.
O InvestingPro Tips sugere que, embora a Regulus mantenha mais caixa do que dívida, indicando alguma estabilidade financeira, os analistas estão preocupados com sua taxa de queima de caixa e fracas margens de lucro bruto. Além disso, apesar de um retorno alto no último ano e um forte retorno no último mês, os analistas não esperam que a empresa seja lucrativa este ano. Do lado positivo, os ativos líquidos da companhia superam as obrigações de curto prazo, fornecendo algum colchão para suas operações.
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