SAN DIEGO - A Regulus Therapeutics Inc (NASDAQ:RGLS), uma empresa biofarmacêutica, anunciou resultados positivos de um ensaio de fase 1b de RGLS8429, um candidato a tratamento para doença renal policística autossômica dominante (DRPAD). O estudo demonstrou uma resposta à dose nos biomarcadores urinários e uma redução do volume renal na maioria dos doentes ao nível da dose de 3 mg/kg.
O ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo avaliou a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de RGLS8429 em várias doses. Notadamente, a dose de 3 mg/kg mostrou significância estatística na mudança em relação ao valor basal nas policistinas 1 e 2 urinárias (CP1 e CP2), que estão inversamente correlacionadas com a gravidade da doença.
A análise exploratória por ressonância magnética (RM) indicou redução do volume renal total (htTKV) em 70% dos pacientes tratados com a dose de 3 mg/kg. A empresa iniciou a inscrição para a quarta coorte do estudo, que envolverá uma dose fixa aberta de 300 mg de RGLS8429 administrada a cada duas semanas durante três meses.
Preston Klassen, M.D., Presidente e Chefe de Pesquisa e Desenvolvimento da Regulus, expressou satisfação com a resposta mecanicista consistente e o perfil de segurança observado. Os dados podem apoiar um potencial estudo de Fase 2/3 sob um caminho regulatório de Aprovação Acelerada com a FDA, que a empresa planeja discutir.
Jay Hagan, CEO da Regulus, reforçou a confiança da empresa na capacidade do tratamento de abordar a causa genética da DRPAD. A Regulus antecipa uma reunião de fim de fase 1 com a FDA no quarto trimestre deste ano e espera fornecer uma atualização da coorte final até o final do ano.
A DRPAD é uma das doenças monogênicas mais comuns e uma das principais causas de doença renal terminal. A doença resulta no desenvolvimento de múltiplos cistos nos rins e pode levar à insuficiência renal.
RGLS8429, um oligonucleotídeo projetado para inibir o miR-17 e atingir o rim, mostrou melhorias na função renal e na gravidade da doença em modelos pré-clínicos. O estudo de Fase 1b segue um perfil de segurança e farmacocinética favorável estabelecido em um estudo anterior de Fase 1 SAD concluído em setembro de 2022.
A informação relatada é baseada em um comunicado de imprensa da Regulus Therapeutics Inc.
Em outras notícias recentes, a Regulus Therapeutics Inc., uma empresa biofarmacêutica, compartilhou resultados encorajadores de primeira linha de um estudo-chave de seu medicamento experimental RGLS8429, projetado para tratar a doença renal policística autossômica dominante (DRPAD). Os resultados são da terceira coorte de pacientes do estudo de dose múltipla ascendente de fase 1b, que está avaliando a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do medicamento.
O tratamento foi bem tolerado, sem preocupações de segurança significativas relatadas. O estudo demonstrou uma relação dose-resposta, com a dose de 3 mg/kg apresentando aumentos mais consistentes nos níveis urinários de policistinas 1 e 2 (CP1 e CP2), proteínas que se correlacionam inversamente com a gravidade da doença.
Foi observada uma alteração estatisticamente significativa em relação ao valor basal nos níveis de PC1 e PC2 na dose de 3 mg/kg em comparação com o placebo. A análise preliminar de imagem sugeriu que RGLS8429 pode reduzir o volume renal após três meses da administração, com 70% dos indivíduos apresentando reduções no nível de 3 mg/kg. A empresa iniciou a inscrição para uma quarta coorte, que envolverá até 30 pacientes recebendo uma dose fixa de 300 mg de RGLS8429 a cada duas semanas durante três meses.
InvestingPro Insights
À medida que a Regulus Therapeutics Inc (NASDAQ:RGLS) avança em seu teste clínico para RGLS8429, os investidores podem achar prudente considerar várias métricas financeiras e percepções de analistas que podem afetar o desempenho das ações da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Regulus tem uma capitalização de mercado de US$ 164,32 milhões, indicando um tamanho modesto dentro da indústria biofarmacêutica. O índice Price to Book da empresa, nos últimos doze meses encerrados no 1º trimestre de 2024, está em 1,53, o que pode sugerir que a ação está razoavelmente avaliada em termos de seus ativos líquidos.
Os investidores devem notar que a Regulus tem enfrentado desafios com a rentabilidade, como ressaltado por um índice P/L negativo de -5,24 para o mesmo período. Além disso, a margem de lucro bruto da empresa tem sido fraca, com um lucro bruto reportado de -US$ 22,27 milhões, o que se alinha com uma das dicas do InvestingPro destacando preocupações sobre a capacidade da empresa de gerar lucros.
No entanto, nem tudo é sombrio para Regulus. A empresa teve um forte retorno no último mês, com um retorno de preço total de 24,26% e um retorno total de preço de seis meses ainda mais impressionante de 91,6%. Isso sugere uma potencial reviravolta no sentimento do investidor, que pode ser impulsionado pelos resultados positivos dos ensaios clínicos. Além disso, uma das dicas do InvestingPro indica que os analistas revisaram seus lucros para cima para o próximo período, refletindo uma perspectiva mais otimista sobre o desempenho financeiro da empresa.
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