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Investing.com — A Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) divulgou novos dados de seu estudo ENDEAVOR, mostrando resultados encorajadores para seu tratamento de distrofia muscular de Duchenne, ELEVIDYS. O último grupo do estudo, envolvendo seis participantes com 2 anos de idade, demonstrou uma expressão média de proteína de 93,87% do normal, com um perfil de segurança consistente com descobertas anteriores. Apesar dos desenvolvimentos clínicos positivos, os dados da InvestingPro mostram que as ações enfrentaram ventos contrários significativos, sendo negociadas próximas à sua mínima de 52 semanas de US$ 34,10, embora análises sugiram que a empresa está atualmente subvalorizada.
O estudo ENDEAVOR, formalmente conhecido como Estudo 9001-103, é um ensaio clínico de Fase 1b em andamento que avalia a expressão e segurança do ELEVIDYS em pacientes do sexo masculino com Duchenne em vários grupos. Os resultados recentes, observados 12 semanas após o tratamento, também indicaram 79,9% de fibras positivas para distrofina em biópsias dos participantes. Eventos adversos comuns incluíram náusea e vômito, enquanto enzimas hepáticas elevadas foram resolvidas com esteroides em dois pacientes.
Essas descobertas se baseiam em resultados anteriores do Grupo 4, que incluiu participantes de 3 anos e mostrou um nível médio de proteína de 99,64%. Até o momento, o estudo tratou mais de 25 pacientes com menos de 4 anos. De acordo com dados da InvestingPro, a Sarepta mantém forte liquidez com um índice de liquidez corrente de 4,02, enquanto a receita cresceu 59% nos últimos doze meses. A capitalização de mercado da empresa é de US$ 3,47 bilhões, refletindo o interesse dos investidores em seu pipeline inovador, apesar dos recentes desafios do mercado.
Louise Rodino-Klapac, Ph.D., diretora científica da Sarepta, expressou otimismo sobre os resultados dos biomarcadores em pacientes mais jovens e mencionou uma próxima reunião com o FDA dos EUA para discutir a potencial expansão do rótulo para incluir essa faixa etária.
ELEVIDYS é uma terapia gênica de dose única para distrofia muscular de Duchenne, uma condição causada por mutações no gene DMD que levam à falta da proteína distrofina. O tratamento é projetado para entregar um transgene para produção direcionada de micro-distrofina no músculo esquelético. Atualmente, ELEVIDYS é indicado para pacientes com pelo menos 4 anos de idade que são ambulatoriais ou não-ambulatoriais com uma mutação confirmada no gene DMD.
O comunicado à imprensa também destacou informações importantes de segurança, incluindo contraindicações para pacientes com certas deleções do gene DMD, precauções para reações relacionadas à infusão, lesão hepática, miosite imunomediada, miocardite e imunidade preexistente contra AAVrh74, o vetor viral usado no tratamento.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e fornece uma atualização sobre o progresso da Sarepta Therapeutics no desenvolvimento de tratamentos para doenças genéticas raras. A empresa continua focada no avanço de seu portfólio de programas em doenças musculares, do sistema nervoso central e cardíacas. Para investidores que buscam insights mais profundos, a InvestingPro oferece análises abrangentes através de seu Relatório de Pesquisa Pro, incluindo 12 ProTips adicionais e métricas financeiras detalhadas que ajudam a avaliar o potencial de crescimento e posição de mercado da empresa.
Em outras notícias recentes, a Sarepta Therapeutics anunciou a aprovação de sua terapia gênica, Elevidys, pelo Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em crianças pequenas. Esta aprovação marca um marco significativo, pois é a primeira aprovação global para terapia de DMD em pacientes com menos de quatro anos. A aprovação no Japão, obtida sob um caminho condicional e limitado no tempo, ocorre em meio a desafios na Europa, onde o Elevidys enfrentou uma suspensão clínica parcial devido a preocupações de segurança. O Morgan Stanley manteve sua classificação acima da média para a Sarepta com um preço-alvo de US$ 113, indicando confiança no potencial de mercado do medicamento após a aprovação japonesa. No entanto, o Evercore ISI rebaixou as ações da Sarepta para "In Line" e reduziu o preço-alvo para US$ 50, citando pressões competitivas e incertezas regulatórias. O BMO Capital também ajustou seu preço-alvo de US$ 160 para US$ 120, mantendo uma classificação de Outperform, refletindo otimismo cauteloso sobre as perspectivas de crescimento futuro da Sarepta. Enquanto isso, o RBC Capital reduziu seu preço-alvo para US$ 58, mantendo uma classificação de Sector Perform, devido a preocupações em torno do Elevidys, incluindo a morte de um paciente e desafios de produção. Esses desenvolvimentos destacam o sentimento misto entre os analistas sobre as perspectivas futuras da Sarepta no mercado de terapia gênica.
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