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Investing.com — A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de US$ 3,91 bilhões e impressionante retorno de ações de 94% no último ano segundo a InvestingPro, recebeu uma opinião positiva do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para Sephience™ (sepiapterina) no tratamento da fenilcetonúria (PKU) em crianças e adultos. O endosso, anunciado hoje, abrange todas as idades e gravidades da doença, preparando o caminho para seu lançamento europeu.
O Sephience foi desenvolvido para reduzir os níveis sanguíneos de fenilalanina (Phe) em pacientes com PKU, uma doença metabólica rara que pode levar a deficiências graves e irreversíveis se não tratada. O mecanismo de ação duplo do medicamento envolve servir como precursor da tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator crítico para a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH), e como chaperona farmacológica para corrigir o dobramento incorreto da PAH.
Matthew B. Klein, M.D., Diretor Executivo da PTC Therapeutics, expressou otimismo sobre a opinião do CHMP, citando a significativa necessidade médica não atendida para a comunidade de pacientes com PKU na Europa. A empresa prevê que a Comissão Europeia confirme a autorização de comercialização em aproximadamente dois meses, com a decisão aplicável a todos os 27 estados-membros da União Europeia e aos países do Espaço Econômico Europeu.
A estratégia de lançamento europeu concentra-se na Alemanha e outros mercados-chave, onde o acesso para pacientes nomeados estará disponível imediatamente após a autorização. Com um índice de liquidez corrente saudável de 2,35, indicando forte liquidez para apoiar o lançamento, e receita anual de US$ 806,78 milhões, a PTC parece bem posicionada para expansão. Enquanto isso, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) está revisando o Pedido de Novo Medicamento (NDA) para sepiapterina, com uma decisão esperada até 29 de julho de 2025.
Globalmente, estima-se que 58.000 pessoas vivam com PKU, uma condição geralmente diagnosticada durante a triagem neonatal. A PTC Therapeutics especializa-se no desenvolvimento e comercialização de medicamentos para doenças raras, e o Sephience representa uma potencial nova opção de tratamento para uma ampla gama de pacientes com PKU. De acordo com a análise da InvestingPro, embora atualmente mostre EBITDA negativo, a forte pontuação de saúde financeira da empresa e o próximo relatório de ganhos em 6 de maio de 2025 poderão fornecer insights adicionais sobre sua trajetória de crescimento. Para análise mais aprofundada, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro. Este desenvolvimento é baseado em um comunicado à imprensa da PTC Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics enfrentou um desafio regulatório quando a Comissão Europeia optou por não renovar a autorização de comercialização do Translarna na Europa. Esta decisão segue uma opinião negativa do Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos. Apesar deste revés, a PTC Therapeutics continua explorando opções para fornecer acesso ao Translarna através de estados-membros individuais da UE. Enquanto isso, a empresa relatou progresso em seu ensaio APHENITY de Fase 3 para o tratamento da fenilcetonúria (PKU) com sepiapterina, mostrando resultados promissores na liberalização dietética para pacientes.
Em termos de avaliações de analistas, o BofA Securities elevou a classificação da PTC Therapeutics de Abaixo da Média para Neutro, aumentando o preço-alvo para US$ 55, refletindo otimismo devido à revisão acelerada da FDA da vatiquinona para o tratamento da ataxia de Friedreich. O Scotiabank iniciou a cobertura com classificação de Desempenho Setorial e preço-alvo de US$ 55, sugerindo que a ação está avaliada adequadamente. A Cantor Fitzgerald manteve sua classificação acima da média com preço-alvo de US$ 113, ajustando seu modelo financeiro para alinhar-se com as orientações da PTC Therapeutics para 2025. Estes desenvolvimentos recentes indicam uma perspectiva mista, mas cautelosamente otimista dos analistas em relação ao desempenho futuro da PTC Therapeutics.
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