Tecnologia da Bio-techne apoia aprovação da FDA para terapia de distúrbio raro de pele

MINNEAPOLIS - A Bio-Techne Corporation (NASDAQ:TECH) anunciou na segunda-feira que sua tecnologia Simple Western desempenhou um papel importante na aprovação pela FDA do ZEVASKYN, a primeira terapia gênica baseada em células autólogas para pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB).

O ZEVASKYN, desenvolvido pela Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 293,64 milhões e classificação de saúde financeira "Razoável" de acordo com o InvestingPro, trata um distúrbio genético raro de pele causado por mutações no gene COL7A1 que leva a bolhas graves, feridas crônicas e maior risco de complicações.

De acordo com o comunicado à imprensa da empresa, a tecnologia da Bio-Techne foi escolhida por sua capacidade de detectar e quantificar o Colágeno VII, uma proteína complexa essencial para a potência da terapia. A plataforma forneceu dados para testes de liberação de lotes tanto do vetor viral quanto dos componentes da terapia celular.

"A plataforma Simple Western foi a melhor escolha para nossos laboratórios de controle de qualidade devido à reprodutibilidade, tempo de resultado e conformidade com as BPF da plataforma", disse a Dra. Ann Durbin, Diretora Sênior de Controle de Qualidade da Abeona Therapeutics.

Will Geist, Presidente do Segmento de Ciências de Proteínas da Bio-Techne, chamou o ZEVASKYN de "um marco significativo para pacientes com RDEB e para o campo da terapia gênica baseada em células".

A tecnologia foi selecionada em vez dos métodos tradicionais de western blot devido à sua velocidade, reprodutibilidade, sensibilidade e requisitos mínimos de amostra, permitindo a detecção de formas triméricas e monoméricas do Colágeno VII, apesar dos desafios analíticos apresentados pela estrutura da proteína.

Antes desta aprovação, o tratamento para RDEB concentrava-se principalmente no gerenciamento de sintomas em vez de abordar a causa subjacente da doença. Com um forte índice de liquidez corrente de 4,9 e mais dinheiro do que dívidas em seu balanço, a Abeona parece bem posicionada para comercializar esta terapia inovadora. Os analistas mantêm uma perspectiva otimista, com preços-alvo variando de US$ 11 a US$ 27,50 por ação. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e o potencial de crescimento da Abeona, acesse o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível no InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Abeona Therapeutics Inc. relatou um desenvolvimento significativo ao concluir a venda de seu Voucher de Revisão Prioritária para Doenças Pediátricas Raras por US$ 155 milhões, fortalecendo sua posição financeira para aproximadamente US$ 225 milhões em caixa e investimentos em 30 de junho de 2025. Espera-se que esta venda proporcione à empresa mais de dois anos de capital operacional, apoiando suas iniciativas estratégicas. Além disso, os resultados do primeiro trimestre de 2025 da Abeona revelaram uma perda por ação menor do que o esperado, de -US$ 0,24, superando a previsão de -US$ 0,37, indicando uma gestão eficaz de custos.

A empresa também anunciou um acordo de licenciamento com a Beacon Therapeutics para seu capsídeo AAV204, visando desenvolver terapias gênicas para doenças da retina. Este acordo permite que a Beacon use o capsídeo AAV204 para até cinco alvos de terapia gênica, com a Abeona recebendo pagamentos iniciais e potenciais marcos. Empresas de análise têm estado ativas, com a Oppenheimer assumindo a cobertura da Abeona com classificação de Desempenho Superior, destacando a aprovação do ZEVASKYN e seu potencial comercial. Enquanto isso, a Stifel ajustou seu preço-alvo para a Abeona para US$ 20, mantendo a classificação de Compra, refletindo sobre as perspectivas financeiras recentes.

O progresso da Abeona no lançamento do ZEVASKYN, uma terapia gênica para tratar feridas na epidermólise bolhosa distrófica recessiva, é apoiado por acordos com grandes grupos pagadores, melhorando sua trajetória comercial. A empresa prevê seu primeiro tratamento de paciente no terceiro trimestre de 2025 e projeta lucratividade no início de 2026. Esses desenvolvimentos sublinham os avanços estratégicos e a saúde financeira da Abeona, fornecendo uma base para seu crescimento futuro no setor biofarmacêutico.

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