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Investing.com — A BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), uma empresa farmacêutica com saúde financeira excepcional e pontuação perfeita no índice Piotroski segundo a InvestingPro, revelou novos dados indicando que o VOXZOGO (vosoritide) pode ter um impacto significativo no arqueamento tibial em crianças com acondroplasia, uma causa comum de dor e função prejudicada nesta população. Essas descobertas foram apresentadas em recentes encontros de endocrinologia em Copenhague e Maryland.
Uma análise dos estudos clínicos CANOPY Fase 2 do VOXZOGO mostrou que crianças com acondroplasia que receberam VOXZOGO experimentaram uma redução significativa no arqueamento tibial em comparação com aquelas que receberam placebo. Com uma impressionante margem de lucro bruto de 81% e forte crescimento de receita de 19,4% nos últimos doze meses, a BioMarin continua a demonstrar robusta execução comercial. Notavelmente, essas melhorias foram sustentadas ao longo de vários anos de tratamento. Michael Hughes, da Little People of America, enfatizou a importância de abordar resultados além da altura, como o arqueamento tibial, que pode exigir cirurgia para algumas crianças.
Dr. Klane White, cirurgião ortopédico pediátrico, observou as melhorias significativas na proporcionalidade, qualidade de vida e arqueamento tibial observadas em crianças tratadas com VOXZOGO. Além disso, novos dados de modelagem sugerem que o tratamento precoce e contínuo com VOXZOGO poderia levar a um aumento na altura final adulta de até 26,4 cm em meninos e 21,7 cm em meninas em comparação com crianças não tratadas.
Além disso, pesquisas sobre hipocondroplasia, uma forma de displasia esquelética, mostraram que indivíduos com a condição apresentavam taxas mais altas de comorbidades, cirurgias e consultas médicas. O Dr. Greg Friberg, da BioMarin, destacou a importância do diagnóstico e intervenção precoces.
O VOXZOGO também está sendo avaliado para outras condições esqueléticas, incluindo a síndrome de Turner. Resultados iniciais de um estudo de Fase 2 indicam um aumento promissor na velocidade de crescimento anualizada, mesmo em crianças que anteriormente apresentaram resultados abaixo do ideal com o tratamento com hormônio do crescimento humano. Com um forte índice de liquidez corrente de 5,52 e níveis moderados de dívida, a análise da InvestingPro sugere que a BioMarin está bem posicionada para continuar investindo em seu pipeline de desenvolvimento. Para insights detalhados e ProTips adicionais sobre as perspectivas financeiras da BioMarin, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.
A BioMarin está avançando com seu programa clínico CANOPY para o VOXZOGO em várias condições, com um estudo pivotal de Fase 3 para hipocondroplasia concluído em abril e dados preliminares esperados para 2026.
O VOXZOGO é aprovado em múltiplas regiões para crianças com acondroplasia e epífises abertas, com sua aprovação nos EUA baseada na melhoria da velocidade de crescimento anualizada. É administrado diariamente via injeção, e sua aprovação contínua pode estar condicionada à verificação adicional de benefício clínico.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da BioMarin Pharmaceutical Inc. De acordo com a análise da InvestingPro, as ações da BioMarin atualmente parecem subvalorizadas, apresentando uma potencial oportunidade para investidores interessados no setor de biotecnologia. Descubra mais oportunidades subvalorizadas em Ações Mais Subvalorizadas da Investing.com.
Em outras notícias recentes, a BioMarin Pharmaceutical Inc. reportou fortes resultados financeiros para o primeiro trimestre de 2025, superando as expectativas de Wall Street. A empresa registrou lucro por ação (LPA) de US$ 1,13, significativamente maior que os US$ 0,70 previstos, e alcançou receita de US$ 745 milhões, superando os US$ 741,02 milhões antecipados. A BioMarin confirmou sua orientação de LPA para o ano inteiro entre US$ 4,20 e US$ 4,40, indicando um crescimento anual de 19-25%. A Cantor Fitzgerald manteve uma classificação acima da média para a BioMarin com um preço-alvo de US$ 90, destacando o desempenho consistente da empresa e perspectivas positivas de crescimento. Os analistas da firma antecipam que a BioMarin continuará a experimentar crescimento de lucros de dois dígitos até 2029. Adicionalmente, projeta-se que as margens operacionais da empresa melhorem, com expectativas de atingir entre 31% e 33% até 2025. A BioMarin permanece otimista sobre suas perspectivas futuras, visando uma meta de receita de US$ 4 bilhões até 2027. Esses desenvolvimentos sublinham o foco estratégico da BioMarin em inovação e expansão de sua presença no mercado.
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