LONDRES (Reuters) - A Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN), uma empresa de biotecnologia com foco em terapias de interferência de RNA (RNAi), anunciou resultados positivos de 48 semanas de seu estudo de fase 2 de zerlasiran, um potencial tratamento para doenças cardiovasculares. O estudo envolveu 178 indivíduos com níveis elevados de lipoproteína(a) ou Lp(a), um fator de risco genético para doença cardiovascular, e mostrou uma redução significativa nos níveis de Lp(a) com a administração de zerlasiran.
Durante o estudo duplo-cego, controlado por placebo, os participantes receberam 300 mg de zerlasiran por via subcutânea a cada 16 ou 24 semanas, ou 450 mg a cada 24 semanas. Os resultados indicaram uma redução máxima mediana dos níveis de Lp(a) de aproximadamente 90% ou mais para ambos os regimes de dosagem. A droga foi bem tolerada, sem preocupações sérias de segurança relatadas.
Steven Romano, MD, chefe de pesquisa e desenvolvimento da Silence, expressou otimismo sobre os dados de fase 2 e o potencial do medicamento, citando o objetivo primário do estudo de uma redução significativa nos níveis de Lp(a) em comparação com o placebo em 36 semanas. A empresa planeja avançar zerlasiran para testes de fase 3, visando uma grande necessidade não atendida no tratamento de doenças cardiovasculares com um regime de dosagem trimestral para a dose de 300 mg.
A Silence Therapeutics é especializada em terapias baseadas em RNAi para silenciar genes causadores de doenças. Sua plataforma proprietária mRNAi GOLD™ é usada para criar RNAs de interferência curtos (siRNAs) que visam e silenciam genes no fígado. Além do zerlasiran, o pipeline da empresa inclui o divesiran para doenças hematológicas raras.
Os resultados completos do estudo de fase 2 do zerlasiran serão compartilhados em uma futura reunião científica ou publicação após a conclusão do estudo. O estudo em andamento acompanhará os pacientes até a marca de 60 semanas.
Em outras notícias recentes, a Silence Therapeutics tem feito avanços notáveis no setor de biotecnologia. As plataformas terapêuticas de interferência de RNA (RNAi) da empresa têm chamado bastante atenção, com avanços significativos em seu pipeline.
O principal ativo da Silence Therapeutics, Zerlasiran, demonstrou mais de 90% de redução nos níveis de Lp(a) em ensaios de Fase II, um fator de risco chave para doenças cardiovasculares. O outro ativo promissor da empresa, a Divesiran, deve abordar o mercado de Policitemia Vera (PV), com os próximos dados clínicos que devem impactar significativamente a avaliação da empresa.
Nos círculos de analistas, a BMO Capital Markets atribuiu uma classificação "Outperform" à Silence Therapeutics, com um preço-alvo de US$ 67,00, enquanto a H.C. Wainwright & Co mantém uma classificação "Buy" com um preço-alvo de US$ 75,00. Desenvolvimentos recentes também viram a aposentadoria do membro do conselho Alistair Gray, que faz parte da evolução da empresa desde 2015.
Apesar de enfrentar um cenário competitivo, a Silence Therapeutics mantém uma forte posição de caixa, com mais de US$ 200 milhões previstos para durar até 2026, permitindo o desenvolvimento contínuo e a potencial comercialização de suas terapias.
InvestingPro Insights
A Silence Therapeutics plc (NASDAQ:SLN) recentemente ganhou as manchetes com seus promissores resultados de estudo de fase 2 para zerlasiran, e os investidores estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho do mercado da empresa. De acordo com dados da InvestingPro, a empresa detém uma capitalização de mercado de US$ 881,03 milhões, mostrando sua presença de médio porte no setor de biotecnologia. Apesar da inovação em seu pipeline, os analistas levantaram preocupações, refletidas no índice P/L negativo da empresa de -16,83 e um índice P/L ajustado nos últimos doze meses no 1º trimestre de 2024 em -19,84, indicando que a lucratividade continua sendo um desafio.
Uma das principais dicas do InvestingPro destaca que a Silence Therapeutics atualmente mantém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que poderia fornecer uma almofada para os ambiciosos planos de desenvolvimento clínico da empresa. Além disso, os ativos da companhia parecem estar em posição favorável, com ativos líquidos superando as obrigações de curto prazo, sugerindo um grau de agilidade financeira na gestão de suas necessidades operacionais.
No entanto, é importante notar que a ação não tem tido um bom desempenho recentemente, com um retorno total de preço de 1 mês mostrando uma queda de 19,06%. Esta pode ser uma área de preocupação para potenciais investidores que procuram ganhos de curto prazo, mas pode representar uma oportunidade de compra para aqueles que acreditam no potencial de longo prazo das terapias de RNAi da empresa.
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