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Investing.com -- As ações da Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) subiram 5,8% hoje após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou para revisão prioritária seu pedido de Novo Medicamento para o TransCon CNP. O tratamento, destinado a crianças com acondroplasia, recebeu uma data-alvo da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 30 de novembro de 2025.
A decisão da FDA de priorizar a revisão do TransCon CNP, um pró-fármaco investigacional do peptídeo natriurético tipo C (CNP), segue ensaios clínicos que demonstraram benefícios significativos na velocidade de crescimento anualizada em comparação com placebo. Esses benefícios vão além do crescimento linear, abrangendo melhorias no alinhamento dos membros inferiores, dimensões do canal espinhal, força muscular e crescimento geral. O perfil de segurança e tolerabilidade do TransCon CNP foi relatado como semelhante ao do placebo, fortalecendo ainda mais a resposta positiva do mercado.
Os ensaios clínicos da Ascendis Pharma marcaram a primeira instância de um tratamento mostrando melhorias além do crescimento linear em 52 semanas quando comparado a um placebo. A Vice-Presidente Executiva de Ciências Médicas de Doenças Endócrinas e Raras e Diretora Médica da empresa, Dra. Aimee Shu, expressou a urgência sentida por pacientes e médicos por uma opção de tratamento significativa para abordar as complicações da acondroplasia. Com a FDA atualmente não planejando realizar uma reunião do comitê consultivo sobre o pedido, a Ascendis Pharma prevê um processo de revisão simplificado.
A reação do mercado reflete otimismo em torno da potencial aprovação do TransCon CNP, que, se sancionado, poderia representar um avanço significativo no tratamento da acondroplasia. A designação de revisão prioritária pela FDA é reservada para medicamentos que poderiam melhorar notavelmente a segurança ou eficácia do tratamento, prevenção ou diagnóstico de condições graves.
A Ascendis Pharma está agora se preparando para trabalhar em estreita colaboração com a FDA durante o processo de revisão, na esperança de disponibilizar o TransCon CNP aos pacientes o mais rapidamente possível. O compromisso da empresa em abordar necessidades médicas profundas na acondroplasia é ecoado pela Fundadora do The Chandler Project, Chandler Crews, que destacou o potencial de terapias como o TransCon CNP para melhorar significativamente os resultados de saúde.
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