Ações da Avidity Biosciences sobem após FDA conceder status de Terapia Inovadora

Publicado 23.07.2025, 10:05
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) subiram 4% na quarta-feira após a empresa anunciar que seu medicamento candidato delpacibart zotadirsen (del-zota) recebeu a designação de Terapia Inovadora da Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes com mutações passíveis de exclusão do éxon 44.

A designação visa acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos que tratam condições graves e mostram evidências preliminares de melhoria substancial em relação às terapias existentes. O del-zota está atualmente sendo avaliado no ensaio de Extensão Aberta EXPLORE44 de Fase 2 para pessoas com DMD44.

No ensaio EXPLORE44 de Fase 1/2 já concluído, o del-zota demonstrou aumentos estatisticamente significativos na exclusão de éxon, aumentos substanciais na produção de distrofina e uma redução significativa nos níveis de creatina quinase para quase normal, com perfis favoráveis de segurança e tolerabilidade.

"A designação de Terapia Inovadora ressalta ainda mais o reconhecimento da FDA sobre o potencial significativo do del-zota para abordar a causa subjacente da DMD44 e a necessidade urgente de trazer opções de tratamento inovadoras para a comunidade DMD", disse Steve Hughes, M.D., diretor médico da Avidity.

A Avidity planeja apresentar dados preliminares e funcionais do ensaio de Fase 2 em andamento no quarto trimestre de 2025 e continua no caminho para uma submissão planejada de Pedido de Licença de Produtos Biológicos até o final de 2025.

A DMD é uma condição genética rara caracterizada por danos musculares progressivos e fraqueza devido à perda da proteína distrofina. O del-zota foi projetado para entregar oligômeros morfolino fosforodiamidato ao músculo esquelético e tecido cardíaco para permitir a produção de distrofina de comprimento quase completo.

O medicamento também recebeu designação de Medicamento Órfão tanto da FDA quanto da Agência Europeia de Medicamentos, além das designações de Doença Pediátrica Rara e Via Rápida da FDA.

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