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Investing.com -- As ações da Klotho Neurosciences, Inc. (NASDAQ:KLTO) subiram 22% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a Designação de Medicamento Órfão ao seu novo promotor de Klotho secretado, gene e sistema de entrega (KLTO-202) para o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA).
A designação proporciona à Klotho diversos benefícios, incluindo créditos fiscais para custos de ensaios clínicos, isenção de certas taxas da FDA e sete anos de exclusividade de mercado nos Estados Unidos após a aprovação. Este status é reservado para tratamentos direcionados a doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA.
"Receber a Designação de Medicamento Órfão para s-KL-AAV.myo para o tratamento precoce da ELA ressalta a importância de trazer novas opções de tratamento para pacientes que sofrem desta doença rara e universalmente fatal", disse o Dr. Joseph Sinkule, Diretor Executivo da Klotho.
O KLTO-202, principal candidato a produto da empresa, utiliza um promotor específico do músculo chamado "desmina" para impulsionar a expressão da transcrição e proteína do gene s-KL. A terapia é projetada com entrega direcionada à junção neuromuscular — a interface entre a medula espinhal e os músculos.
A empresa de terapia gênica concluiu estudos de "prova de conceito" em dois modelos animais de ELA humana e está iniciando a fabricação do candidato a produto direcionado à ELA. A Klotho planeja reunir-se com autoridades da FDA dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos para determinar o caminho de desenvolvimento a seguir.
A ELA, às vezes chamada de doença de Lou Gehrig, afeta menos de 200.000 pessoas nos EUA, com aproximadamente 5.000 novos casos diagnosticados anualmente. A condição é universalmente fatal, com pacientes experimentando perda progressiva da função dos neurônios motores.
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