Ações da Ultragenyx despencam após estudo de medicamento para OI continuar até análise final

Publicado 09.07.2025, 17:18
© Reuters.

Investing.com -- As ações da Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) despencaram 33% após a empresa anunciar que seu estudo de Fase 3 Orbit para UX143 (setrusumab) em pacientes com osteogênese imperfeita continuará até a análise final, em vez de ser interrompido antecipadamente por eficácia.

A Mereo BioPharma Group plc (NASDAQ:MREO), parceira da Ultragenyx no desenvolvimento do tratamento, viu suas ações caírem 40% após a notícia. As empresas revelaram que o Comitê de Monitoramento de Dados analisou dados intermediários e recomendou que o estudo continue até sua conclusão planejada, por volta do final do ano, indicando que os resultados não atingiram o limite para interrupção antecipada.

"Com base no feedback que recebemos de investigadores e famílias que participaram dos estudos, estamos confiantes de que o aumento da massa óssea leva a ossos mais fortes, menos fraturas e melhores capacidades físicas", disse Emil D. Kakkis, M.D., Ph.D., diretor executivo e presidente da Ultragenyx. "Embora esperássemos poder interromper o estudo antecipadamente, aguardamos com expectativa os resultados de ambos os estudos Orbit e Cosmic por volta do final deste ano."

O estudo de Fase 3 Orbit está avaliando o UX143 em pacientes pediátricos e adultos jovens com osteogênese imperfeita, um distúrbio genético raro caracterizado por ossos frágeis. De acordo com o anúncio, o DMC confirmou que o UX143 demonstra um perfil de segurança aceitável.

As empresas observaram que os dados do estudo complementar Cosmic, que examina o medicamento em pacientes mais jovens, não foram analisados neste momento intermediário. Ambos os estudos continuarão com análises finais planejadas após os pacientes terem estado em terapia por pelo menos 18 meses.

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