Por Bhanvi Satija e Julie Steenhuysen
(Reuters) - Consultores externos da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, em inglês) decidiram por unanimidade nesta segunda-feira que os benefícios do tratamento experimental da Eli Lilly contra o mal de Alzheimer -- o donanemab -- superam seus riscos e concordaram que os dados dos testes mostraram que ele é eficaz em pacientes em estágio inicial da doença que degenera a memória.
O voto abre caminho para uma decisão final da FDA sobre o tratamento, inicialmente esperada para o começo do ano, antes de a agência convocar a reunião para que seu painel independente de especialistas pudesse opinar.
"Estamos muito satisfeitos que o comitê consultivo reconheceu o forte e positivo risco-benefício do donanemab", disse Dawn Brooks, líder de desenvolvimento da Lilly para o donanemab, em uma entrevista após a votação.
Agora, com o apoio unânime do painel, a empresa está ansiosa para que a FDA termine sua análise, disse.
A agência não é obrigada a seguir recomendações de consultores externos, mas geralmente o faz.
Na discussão, a FDA havia pedido que o painel considerasse alguns aspectos únicos do teste da Lilly, que diferia significativamente do projeto de estudo do Eisai e do Biogen Leqembi, aprovados nos EUA após passarem por análise semelhante do comitê consultivo.
Os dois remédios foram projetados para remover placas de beta-amilóides dos cérebros das pessoas com estágio inicial do mal de Alzheimer.
Os tratamentos com anticorpos, que conseguiram desacelerar a progressão da doença em testes clínicos, seguem três décadas de tentativas sem sucesso para combater a doença fatal que causa perda de memória.
Uma diferença importante no projeto do estudo para os dois tratamentos é que a Lilly mediu os níveis de uma segunda proteína relacionada ao Alzheimer, chamada tau, associada à morte de células cerebrais, para selecionar os pacientes com maior probabilidade de apresentar um benefício no período de 76 semanas do estudo.
Como resultado, a Lilly excluiu os pacientes com níveis muito baixos ou inexistentes de tau do estudo principal, mas fez uma análise separada nesse grupo a partir de outro estudo bastante amplo para verificar se o medicamento resultou em alterações subjacentes.
Vários participantes do painel observaram que esses dados provavelmente sugeriam um benefício do tratamento.
Os membros do painel também concordaram amplamente que o teste de tau não deveria ser exigido antes do tratamento, observando que esse teste não estava amplamente disponível e poderia reduzir o acesso a populações rurais ou carentes.
Vários membros do painel observaram que havia questões de segurança elevadas para pessoas portadoras de duas cópias do gene APOE4, associado a um risco maior de Alzheimer. Eles sugeriram que os médicos precisam ser instruídos sobre o risco elevado e discutir isso com os pacientes.
No grande estudo clínico da Lilly, o donanemab, administrado por infusão uma vez por mês, retardou a progressão dos problemas de memória e raciocínio em 29% no geral, aproximadamente comparável à redução de 27% com o Leqembi.
O inchaço e o sangramento cerebral -- um risco conhecido dessa classe de medicamentos -- ocorreram em 24% e 31%, respectivamente, nos pacientes que tomaram donanemab, e três pacientes morreram.
No estudo em estágio avançado da Eisai e da Biogen, 12,6% dos participantes que tomaram Leqembi apresentaram edema cerebral e 17,3% sangramento cerebral.
O Leqembi foi aprovado com a mais forte advertência da agência sobre o risco de inchaço e sangramento cerebral potencialmente perigosos, que se aplica a todos os medicamentos da classe.
(Reportagem de Bhanvi Satija em Bengaluru e Julie Steenhuysen em Chicago)