Arrowhead Pharmaceuticals na conferência de biofarmacêutica da Citi: insights estratégicos

Na quarta-feira, 03 de setembro de 2025, a Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR) apresentou na Conferência Back to School de Biofarmacêutica da Citi, oferecendo uma visão estratégica de sua plataforma de RNAi e pipeline de medicamentos. A empresa, liderada pelo CEO Chris Anzalone, destacou tanto desenvolvimentos promissores quanto desafios enquanto busca fazer a transição para uma entidade de estágio comercial. As discussões principais centraram-se na potencial aprovação do posazaran, estratégias de mercado e parcerias estratégicas.

Principais conclusões

• O posazaran da Arrowhead mostra promessa para o tratamento da síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) e hipertrigliceridemia severa (SHTG) com data PDUFA marcada para 18 de novembro.
• A empresa está otimista sobre seu pipeline, visando 20 candidatos a medicamentos em ensaios clínicos ou no mercado até 2025.
• Uma parceria significativa com a Novartis pode render até US$ 2 bilhões em pagamentos por marcos alcançados.
• A Arrowhead está se preparando para a comercialização com foco em estratégias de preços premium para o posazaran.
• A pesquisa em andamento inclui candidatos promissores para condições cardiovasculares e do sistema nervoso central.

Resultados financeiros

• Mercado de FCS: Estimado em 1.000 pacientes com FCS genética e um grupo mais amplo de 5.000-10.000 pacientes com FCS fenotípica nos EUA.
• Mercado de SHTG: 3 a 4 milhões de pessoas nos EUA têm triglicerídeos acima de 500 mg/dL, com um mercado mais restrito de 1 milhão acima de 880 mg/dL.
• Zodasiran (HoFH): Receita esperada de várias centenas de milhões de dólares.
• Parceria com Novartis: US$ 200 milhões adiantados, com potenciais pagamentos por marcos excedendo US$ 2 bilhões, e royalties de baixo dois dígitos.

Atualizações operacionais

• Posazaran: Ensaios de Fase III mostram uma redução de 80% nos triglicerídeos e uma melhora de 83% no risco de pancreatite. O medicamento é administrado trimestralmente via injeção subcutânea. A Arrowhead está totalmente preparada para a comercialização, começando pelo mercado de FCS.
• Zodasiran: Estudo de Fase III em HoFH, com resultados previstos para 2027.
• Parcerias: Colaborações contínuas com a Novartis em CNS e Sarepta para medicamentos de músculo esquelético.

Perspectivas futuras

• Posazaran: Aprovação potencial para FCS em novembro, com planos para expansão do rótulo para SHTG após mais ensaios e apresentação de sNDA no próximo ano.
• Dímero PCSK9-APOC3: Visa ASCVD reduzindo LDL e triglicerídeos, com dados de Fase 1 esperados para o próximo ano.
• Estratégia geral: Foco em necessidades médicas não atendidas e alvos de medicamentos validados, combinando parcerias com ativos totalmente próprios.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Considerações sobre pagadores: A Arrowhead planeja educar os pagadores sobre os benefícios de custo da redução do risco de pancreatite, enfatizando o alto custo das hospitalizações relacionadas.
• Tamanho do mercado e preços: A empresa visa equilibrar o tamanho do mercado com preços premium para o posazaran como um medicamento focado em pancreatite.
• Diagnóstico de FCS: Discussão sobre a preferência por testes de triglicerídeos em vez de testes genéticos para diagnosticar FCS.

Os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa para um relato detalhado da apresentação e planos futuros da Arrowhead Pharmaceuticals.

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