Musk ordenou desligamento do serviço de satélite Starlink enquanto Ucrânia retomava território da Rússia
SAN DIEGO - A Acadia Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ACAD), uma empresa biofarmacêutica com capitalização de mercado de USD 3,05 bilhões e saúde financeira robusta segundo métricas da InvestingPro, anunciou a publicação de um estudo na revista Med, que comprova a segurança e tolerabilidade do DAYBUE® (trofinetide) no tratamento da síndrome de Rett em crianças de dois a quatro anos. O estudo DAFFODIL™, um ensaio clínico de fase 2/3 de longo prazo, demonstrou que o DAYBUE apresentou um perfil de segurança similar nesta faixa etária ao observado em indivíduos mais velhos com síndrome de Rett em estudos anteriores. Esses resultados contribuíram para a aprovação do DAYBUE pelo FDA para pacientes a partir de dois anos. O foco da empresa em tratamentos inovadores contribuiu para seu impressionante crescimento de receita de 31,85% nos últimos doze meses.
A síndrome de Rett, um distúrbio neurodesenvolvimental raro, tipicamente se manifesta na primeira infância e leva a graves comprometimentos na comunicação e habilidades motoras. Os resultados do estudo DAFFODIL são particularmente significativos por oferecerem insights sobre o tratamento de pacientes mais jovens, que estão mais próximos do início dos sintomas.
Durante as 78 semanas do estudo, os eventos adversos mais comuns relacionados ao tratamento foram diarreia e vômito, todos classificados como leves ou moderados. A implementação de um plano de gestão da diarreia resultou em apenas uma descontinuação devido a este sintoma. Houve quatro eventos adversos graves, mas foram considerados não relacionados ao tratamento.
Os endpoints exploratórios de eficácia sugeriram melhora nos sintomas dos participantes. As pontuações nas escalas de Impressão Global Clínica de Melhora (CGI-I) e Impressão Global do Cuidador de Melhora (CaGI-I) indicaram progresso ao longo do tempo. Além disso, as pontuações na escala de Qualidade de Vida - Impacto da Deficiência Neurológica Infantil (ICND-QoL) aumentaram do início ao fim do estudo.
O feedback dos cuidadores destacou a comunicação como uma área crítica de preocupação e melhoria, com avanços notáveis na comunicação verbal e contato visual.
A Acadia Pharmaceuticals é reconhecida por seu foco em neurociência e anteriormente lançou os primeiros medicamentos aprovados pelo FDA para psicose da doença de Parkinson e síndrome de Rett. A empresa continua desenvolvendo tratamentos para outras doenças neuropsiquiátricas e neurorraras. A análise da InvestingPro revela que a empresa mantém um balanço saudável com mais caixa do que dívida e um forte índice de liquidez corrente de 2,38, proporcionando flexibilidade financeira para continuar com pesquisa e desenvolvimento.
O DAYBUE, um análogo sintético do fator de crescimento semelhante à insulina 1, é projetado para tratar a síndrome de Rett, embora seu mecanismo terapêutico exato não seja totalmente compreendido. Está disponível como solução oral e tem riscos associados, incluindo diarreia, vômito e perda de peso, que os profissionais de saúde devem monitorar e gerenciar.
Em outras notícias recentes, a Acadia Pharmaceuticals reportou um aumento de 12% em sua receita do quarto trimestre de 2024, atingindo USD 259,6 milhões, contribuindo para uma receita anual total de USD 957,8 milhões—um aumento de 32% em relação ao ano anterior. O produto DAYBUE foi um importante impulsionador do crescimento, com vendas em 2024 aumentando 97% para USD 348,4 milhões. Para 2025, a Acadia prevê receita entre USD 1,03 bilhão e USD 1,095 bilhão, com expectativas de vendas do DAYBUE entre USD 380 milhões e USD 450 milhões. O TD Cowen manteve a classificação de Compra para a Acadia, estabelecendo meta de preço de USD 35, após resultados acima das expectativas. A Citizens JMP, no entanto, ajustou sua meta de preço de USD 39 para USD 37, mantendo a classificação Market Outperform, citando projeções revisadas para o DAYBUE. A Acadia também está avançando em seu pipeline clínico, com um ensaio de Fase 2 para ’204 em Demência com Corpos de Lewy previsto para começar no terceiro trimestre de 2025.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.