A Zevra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ZVRA) viu seu preço-alvo de ações aumentado pela H.C. Wainwright para 20,00 dólares, acima dos 18,00 dólares anteriores, na segunda-feira, enquanto a firma manteve a classificação de Compra para a ação. O ajuste segue a recente aprovação pela FDA do medicamento arimoclomol da Zevra, agora com a marca Miplyffa, para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) em 20.09.2023, um dia antes da data prevista de 21.08.2023 da Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
A aprovação veio após uma votação de 11-5 do Comitê Consultivo a favor do medicamento, marcando o arimoclomol como a primeira terapia já aprovada para NPC. Os analistas antecipam que este marco será recebido com entusiasmo pela comunidade NPC, que inclui aproximadamente 70 pacientes nos EUA atualmente acessando o arimoclomol através do Programa de Acesso Expandido (EAP), e o grupo mais amplo de cerca de 350 pacientes recebendo tratamento ativo nos Estados Unidos.
A aprovação é vista como um evento transformador para a Zevra, com projeções de vendas de pico do arimoclomol atingindo aproximadamente 250 milhões de dólares. Esta estimativa é significativa em comparação com a atual base de receita da Zevra de menos de 20 milhões de dólares e ainda não leva em conta o potencial mercado fora dos EUA, onde cerca de 250 pacientes estão em EAPs.
Além disso, espera-se que a aprovação conceda à Zevra um voucher de revisão prioritária de doença pediátrica rara (PRV), avaliado em no mínimo 100 milhões de dólares, com vendas recentes chegando perto de 160 milhões de dólares. Este valor pode aumentar devido ao iminente término do programa PRV no final de setembro.
As projeções da firma para o sucesso do arimoclomol estão acima do consenso, citando a subestimação pelo mercado da potencial conversão da base de pacientes do EAP para terapia paga e o número de pacientes "armazenados" por médicos aguardando acesso ao medicamento. Prevê-se que a infraestrutura comercial existente da Zevra para doenças órfãs facilite um lançamento suave, com expectativa de que o produto esteja comercialmente disponível até dezembro.
Em outras notícias recentes, a Zevra Therapeutics fez avanços significativos na indústria biofarmacêutica. A empresa recebeu aprovação da FDA para seu medicamento MIPLYFFA, marcando o primeiro tratamento aprovado para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC), um distúrbio neurodegenerativo raro. A aprovação é baseada em um ensaio controlado por placebo de 12 meses e um estudo de extensão aberto de 48 meses, que demonstrou a interrupção da progressão da doença quando usado em conjunto com miglustat.
Em desenvolvimentos financeiros, a Canaccord Genuity revisou sua perspectiva sobre a Zevra, reduzindo o preço-alvo, mas mantendo a classificação de compra. A firma prevê as primeiras vendas comerciais nos EUA em 2025, com um potencial lançamento no mercado europeu em 2026. A Roth/MKM também mantém uma classificação de compra para a Zevra, citando resultados promissores de ensaios.
Em sua teleconferência de resultados do segundo trimestre de 2024, a Zevra reportou uma receita líquida de 4,4 milhões de dólares e uma perda líquida de 19,9 milhões de dólares, juntamente com uma oferta pública bem-sucedida que arrecadou aproximadamente 64,5 milhões de dólares. Estes são os desenvolvimentos mais recentes no compromisso da Zevra Therapeutics em abordar necessidades médicas não atendidas no setor de doenças raras.
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