CAMBRIDGE, Mass. - A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), líder em terapêuticas de RNAi, submeteu um pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o vutrisiran, visando o tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM). A empresa anunciou a notícia hoje, utilizando um Voucher de Revisão Prioritária para um processo de revisão acelerado da FDA.
A submissão do sNDA é baseada em resultados positivos do estudo de Fase 3 HELIOS-B, que demonstrou que o vutrisiran reduziu a mortalidade por todas as causas e eventos cardiovasculares em pacientes com ATTR-CM. O estudo também mostrou melhorias na capacidade funcional e qualidade de vida desses pacientes. O perfil de segurança do vutrisiran foi consistente com descobertas anteriores, com taxas de eventos adversos comparáveis ao placebo.
A amiloidose ATTR é uma condição fatal caracterizada pelo acúmulo de proteínas transtirretina mal dobradas no corpo, levando a danos nos nervos, coração e trato gastrointestinal. O vutrisiran, já aprovado para o tratamento de polineuropatia em adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina, agora busca aprovação para a indicação mais ampla de ATTR-CM, que inclui formas hereditárias e selvagens da doença.
A Alnylam está realizando um evento TTR Investor Day hoje em Nova York, onde a administração da empresa discutirá a potencial liderança de mercado do vutrisiran no tratamento de ATTR-CM. O evento estará disponível via webcast no site da Alnylam, e uma repetição será oferecida logo após sua conclusão.
O estudo HELIOS-B foi um ensaio global, multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo envolvendo 655 pacientes adultos com ATTR-CM. Os participantes receberam vutrisiran ou placebo a cada três meses por até 36 meses, seguido por um período de extensão aberto.
A Alnylam, fundada em 2002, tem estado na vanguarda do desenvolvimento terapêutico de RNAi, uma tecnologia reconhecida com o Prêmio Nobel de Fisiologia ou Medicina em 2006. A empresa continua trabalhando em um pipeline profundo de medicamentos investigacionais, incluindo múltiplos candidatos em estágio avançado de desenvolvimento.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Alnylam Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals fez progressos significativos após dados positivos do ensaio de Fase 3 HELIOS-B para seu tratamento de ATTR-CM. O relatório de ganhos do segundo trimestre da empresa superou as expectativas tanto em receita quanto em lucro, principalmente devido ao crescimento de sua franquia TTR e a um pagamento de marco de um acordo de licenciamento com a Regeneron. Como resultado, a Alnylam atualizou sua orientação de receita para 2024, agora esperando que as receitas de produtos atinjam entre 1,575 bilhão e 1,65 bilhão de dólares.
Analistas da Goldman Sachs, TD Cowen, BofA Securities, Piper Sandler e Canaccord Genuity mantiveram suas avaliações positivas sobre a Alnylam. A empresa está programada para submeter um pedido suplementar de Novo Medicamento nos Estados Unidos na segunda metade de 2024, com lançamentos projetados para meados de 2025, pendentes de aprovações regulatórias.
A Alnylam revelou novas descobertas de sua pesquisa, incluindo melhorias na estrutura e função cardíaca medidas por ecocardiografia após a administração de seu medicamento vutrisiran. Além disso, relataram mudanças positivas precoces nos níveis de NT-proBNP e troponina I, já aos seis meses após a administração.
A BridgeBio Pharma, em colaboração com a Alnylam, apresentou uma nova análise post hoc de eventos recorrentes de mortalidade por todas as causas e hospitalização relacionada a problemas cardiovasculares. Por fim, a Alnylam está planejando uma expansão significativa de sua força de vendas para atingir cerca de 5.000 cardiologistas que atualmente prescrevem Vyndamax. Esses desenvolvimentos recentes sublinham o compromisso da Alnylam em abordar necessidades médicas não atendidas no tratamento de ATTR-CM.
Insights do InvestingPro
A recente submissão de sNDA da Alnylam Pharmaceuticals para o vutrisiran alinha-se com o forte desempenho financeiro e posição de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, o crescimento da receita da Alnylam tem sido impressionante, com um aumento de 107% na receita trimestral no segundo trimestre de 2024. Essa trajetória de crescimento apoia a busca agressiva da empresa por novas aprovações de medicamentos e expansões de mercado.
A margem de lucro bruto da empresa de 87% nos últimos doze meses terminados no segundo trimestre de 2024 destaca sua eficiência operacional, crucial para sustentar seus esforços de pesquisa e desenvolvimento. Isso está alinhado com uma dica do InvestingPro que destaca as impressionantes margens de lucro bruto da Alnylam.
Apesar de não ser lucrativa nos últimos doze meses, a capitalização de mercado da Alnylam de 34,82 bilhões de dólares reflete a confiança dos investidores em seu potencial de longo prazo. Isso é ainda mais apoiado por outra dica do InvestingPro indicando que 10 analistas revisaram seus ganhos para cima para o próximo período, sugerindo otimismo sobre o desempenho futuro da empresa.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 13 dicas adicionais para a Alnylam Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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