Ascendis Pharma busca aprovação da FDA para tratamento de hormônio do crescimento em adultos

COPENHAGUE - A Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) submeteu um pedido suplementar de Licença Biológica (sBLA) à Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para o TransCon hGH, atualmente comercializado para uso pediátrico, visando expandir seu tratamento para adultos com deficiência de hormônio do crescimento (GHD). Esta medida está alinhada com a estratégia da empresa de transformar o SKYTROFA em um produto importante, ampliando sua indicação.

O pedido é fundamentado pelos resultados do ensaio clínico de Fase 3 foresiGHt, que avaliou a eficácia e segurança do TransCon hGH semanal em comparação com um placebo e hGH diário em um grupo de 259 adultos com GHD. O estudo demonstrou que os pacientes tratados com TransCon hGH experimentaram uma redução significativa na gordura do tronco e um aumento na massa magra corporal total em comparação com o grupo placebo na semana 38, com um perfil de segurança comparável ao hGH diário.

Jan Mikkelsen, Presidente e CEO da Ascendis Pharma, destacou o potencial do TransCon hGH para atender a uma necessidade médica não satisfeita, considerando que a maioria dos adultos com GHD atualmente não recebe tratamento. Ele enfatizou a importância do hormônio do crescimento na manutenção da saúde em todas as idades e expressou confiança na capacidade do tratamento semanal de oferecer uma nova opção para adultos com GHD.

A Ascendis Pharma, com sede em Copenhague e instalações adicionais na Europa e nos EUA, é conhecida por sua plataforma tecnológica TransCon, que busca desenvolver novas terapias que potencialmente podem ser as melhores em sua classe.

A empresa adverte que este comunicado de imprensa contém declarações prospectivas que envolvem riscos e incertezas, e os resultados reais podem diferir materialmente daqueles projetados. Essas declarações prospectivas não devem ser consideradas como garantias de desempenho futuro.

As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Ascendis Pharma.

Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma tem visto uma série de atividades positivas de analistas, com BofA Securities, Oppenheimer, Evercore ISI e Jefferies ajustando suas metas de preço para cima. Isso segue resultados encorajadores do ensaio de Fase 3 da Ascendis Pharma para o tratamento de acondroplasia, TransCon CNP, que demonstrou uma velocidade de crescimento anual estatisticamente significativa. Os analistas destacaram o esquema de injeção semanal do TransCon CNP como uma vantagem significativa sobre os tratamentos concorrentes, potencialmente impulsionando a preferência e a adoção pelos pacientes.

A Ascendis Pharma também lançou uma oferta pública de American Depositary Shares avaliada em 300 milhões de dólares, gerenciada por J.P. Morgan, Morgan Stanley, Evercore ISI e Goldman Sachs. A empresa biofarmacêutica relatou resultados promissores de seu Ensaio IL-Believe de Fase 1/2 com TransCon IL-2 β/γ em pacientes com câncer de ovário resistente à platina, e garantiu um acordo de financiamento de 150 milhões de dólares com a Royalty Pharma.

A empresa recebeu aprovação nos EUA para seu produto YORVIPATH para hiperparatireoidismo em adultos e encerrou o trimestre com 259 milhões de euros em caixa e equivalentes. A Ascendis Pharma projeta que a receita do SKYTROFA ficará entre 220 milhões e 240 milhões de euros para o ano completo de 2024. Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços contínuos da Ascendis Pharma para desenvolver e comercializar tratamentos inovadores.

Insights do InvestingPro

À medida que a Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) se move para expandir seu tratamento TransCon hGH para adultos com deficiência de hormônio do crescimento, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.

A capitalização de mercado da empresa é de 8,63 bilhões de dólares, refletindo um interesse significativo dos investidores em seu potencial de crescimento. A Ascendis Pharma demonstrou um impressionante crescimento de receita, com um aumento de 166,54% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso está alinhado com a estratégia da empresa de transformar o SKYTROFA em um produto importante, ampliando sua indicação.

No entanto, é importante notar que a Ascendis não é atualmente lucrativa. Uma dica do InvestingPro revela que os analistas não preveem que a empresa será lucrativa este ano. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento, como a Ascendis está fazendo com sua plataforma tecnológica TransCon.

Apesar da falta de lucratividade, a empresa mostrou um alto retorno no último ano, com um retorno total de preço de um ano de 54,44%. Isso sugere que os investidores estão otimistas quanto às perspectivas futuras da Ascendis Pharma, incluindo a potencial aprovação do TransCon hGH para uso em adultos.

As dicas do InvestingPro também indicam que a Ascendis opera com um nível moderado de dívida, o que poderia proporcionar flexibilidade financeira à medida que busca expandir suas ofertas de produtos. No entanto, as obrigações de curto prazo excedem os ativos líquidos, o que pode exigir uma gestão financeira cuidadosa no curto prazo.

Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais. Na verdade, existem mais 8 dicas do InvestingPro disponíveis para a Ascendis Pharma, fornecendo uma compreensão mais profunda da posição financeira e do desempenho de mercado da empresa.

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