Beam Therapeutics recebe aprovação da FDA para teste de BEAM-302 no tratamento de AATD

Investing.com — A Beam Therapeutics Inc . (NASDAQ:BEAM), líder em medicamentos genéticos de precisão através da edição de base com capitalização de mercado de $1,81 bilhões, recebeu aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para sua solicitação de novo medicamento investigacional (IND) para o BEAM-302. Negociando a $22,19, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente com valor justo, com analistas estabelecendo preços-alvo variando de $26 a $80. Isso marca um passo importante no tratamento da deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD), um distúrbio genético sem tratamentos curativos atuais.

A autorização da FDA permite que a Beam avance no desenvolvimento do BEAM-302, projetado para corrigir a mutação PiZ em pacientes com AATD. Essa mutação leva ao acúmulo de proteína AAT mal dobrada, causando doenças hepáticas e pulmonares. O BEAM-302 emprega uma formulação de nanopartículas lipídicas (LNP) direcionada ao fígado com reagentes de edição de base destinados a converter o mutante PiZ no isoforme PiM corrigido. Isso poderia potencialmente reduzir a agregação de proteínas tóxicas no fígado, aumentar os níveis funcionais de AAT na circulação e minimizar a inflamação e disfunção pulmonar.

Dados iniciais de segurança e eficácia do estudo global de Fase 1/2 em andamento do BEAM-302 foram divulgados no início deste mês, fornecendo a primeira correção genética clínica de uma mutação causadora de doença. Com uma pontuação geral de Saúde Financeira "RAZOÁVEL" de acordo com o InvestingPro, a empresa mantém um forte índice de liquidez corrente de 4,82, indicando solidez financeira de curto prazo para apoiar seus programas clínicos. O ensaio está dividido em duas partes. A Parte A concentra-se em pacientes com AATD com doença pulmonar, enquanto a Parte B incluirá pacientes com doença hepática leve a moderada, com ou sem doença pulmonar.

A Beam Therapeutics planeja continuar a fase de escalonamento de dose da Parte A, incluindo o recrutamento e dosagem de uma quarta coorte, com mais dados esperados para serem apresentados no segundo semestre de 2025. O primeiro paciente na Parte B também deve receber a dose durante o mesmo período.

A autorização do IND para o BEAM-302 não é apenas significativa para os EUA, mas também se soma às autorizações de ensaios clínicos recebidas do Reino Unido, Nova Zelândia, Austrália, Holanda e Irlanda.

Estima-se que cerca de 100.000 indivíduos nos EUA tenham o genótipo PiZZ, a forma mais grave de AATD, mas acredita-se que apenas cerca de 10% desses casos sejam diagnosticados. Os tratamentos atuais incluem a reposição intravenosa da proteína AAT, que não se provou eficaz para interromper a progressão do declínio da função pulmonar. Com receita de $63,52 milhões nos últimos doze meses e um robusto pipeline de desenvolvimento, os assinantes do InvestingPro podem acessar análises financeiras detalhadas, incluindo mais de 12 ProTips adicionais e um Relatório de Pesquisa Pro abrangente que fornece insights profundos sobre o potencial de crescimento da empresa e posição no mercado.

Este comunicado de imprensa serve como fonte para as informações acima, detalhando os esforços contínuos da Beam Therapeutics para desenvolver tratamentos genéticos de precisão para doenças graves.

Em outras notícias recentes, a Beam Therapeutics anunciou vários desenvolvimentos significativos que chamaram a atenção de investidores e analistas. A empresa revelou recentemente resultados positivos de seu ensaio BEAM-302 para Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD), mostrando aumentos dependentes da dose nos níveis séricos totais de AAT. Esses dados promissores levaram o Citi a elevar seu preço-alvo para a Beam Therapeutics para $64, mantendo a classificação de Compra. Enquanto isso, a H.C. Wainwright reafirmou sua classificação de Compra com um preço-alvo de $80, refletindo otimismo sobre o potencial das terapias da Beam avançarem ainda mais.

O Bernstein SocGen Group também manteve sua classificação de Desempenho Superior e preço-alvo de $37, enfatizando os resultados encorajadores do ensaio de Fase 1 para o tratamento de AATD da Beam, que demonstrou um nível médio de AAT superando o limiar crítico de eficácia. O perfil de segurança foi considerado limpo, sem eventos adversos graves relatados. Além disso, a Jones Trading elevou a classificação das ações da Beam de Manter para Comprar, estabelecendo um novo preço-alvo de $34, citando maior probabilidade de sucesso para o tratamento de AATD e uma projeção significativa de vendas de pico.

A Beam Therapeutics também anunciou uma oferta subsequente de $500 milhões para estender seu fluxo de caixa até 2028, após os resultados positivos do ensaio. A comunidade financeira continua a monitorar o progresso da Beam, particularmente à medida que avança por várias fases de ensaios clínicos. Esses desenvolvimentos sublinham uma base sólida para a Beam Therapeutics enquanto avança seu pipeline terapêutico no competitivo cenário de tratamento de AATD.

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