CARLSBAD, Califórnia - A Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) recebeu confirmação da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos de que seu Novo Pedido de Medicamento (NDA) para o donidalorsen está sob revisão. O donidalorsen é um medicamento investigacional direcionado ao RNA destinado à profilaxia de ataques de angioedema hereditário (HAE) em pacientes com 12 anos ou mais.
A FDA estabeleceu uma data de ação da Lei de Taxas de Utilização de Medicamentos Sujeitos a Receita Médica (PDUFA) para 21 de agosto de 2025. Se aprovado, o donidalorsen seria o segundo lançamento comercial independente da Ionis, após resultados positivos de estudos de Fase 3 e Fase 2. O medicamento visa reduzir a produção de pré-calicreína (PKK), um componente-chave na via que leva aos ataques de HAE, que são caracterizados por inchaço grave em várias partes do corpo e podem ser potencialmente fatais.
O NDA para o donidalorsen inclui dados dos estudos pivotais de Fase 3 OASIS-HAE e OASISplus, bem como estudos de extensão de rótulo aberto (OLE) de Fase 2 em andamento. Esses ensaios supostamente demonstraram reduções significativas e sustentadas nas taxas de ataque de HAE, com uma redução média de 96% mantida por até três anos no estudo OLE de Fase 2.
O donidalorsen foi geralmente bem tolerado nos estudos, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento associados ao medicamento. O evento adverso mais comum foi reações no local da injeção, que foram principalmente leves ou moderadas.
O HAE afeta mais de 20.000 pacientes nos EUA e na Europa, e os tratamentos atuais frequentemente envolvem abordagens profiláticas para prevenir ou reduzir a gravidade dos ataques. O CEO da Ionis, Brett Monia, expressou confiança no potencial do donidalorsen para melhorar o cenário de tratamento profilático para pacientes com HAE.
A FDA concedeu anteriormente a Designação de Medicamento Órfão ao donidalorsen em 2023. Além disso, a Otsuka detém direitos exclusivos para comercializar o medicamento na Europa e na região Ásia-Pacífico e está se preparando para submeter um Pedido de Autorização de Comercialização à Agência Europeia de Medicamentos (EMA) este ano.
Este relatório é baseado em um comunicado de imprensa da Ionis Pharmaceuticals, Inc. e não inclui nenhum conteúdo especulativo ou promocional. As informações fornecidas são factuais e apresentadas para informar os leitores sobre o status atual do processo de revisão regulatória do donidalorsen.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals tem feito progressos significativos no desenvolvimento de seus produtos e recebendo avaliações positivas de analistas. A empresa viu resultados positivos de um estudo envolvendo uma dose mais alta de nusinersen, um tratamento para atrofia muscular espinhal (AME), que foi endossado pela Laidlaw com uma classificação de Compra e um preço-alvo de 68,00 USD. A TD Cowen também reafirmou uma classificação de Compra e um preço-alvo de 59,00 USD para a Ionis, com base em dados recentes sobre o Spinraza, outro dos tratamentos da empresa para AME.
A Ionis também relatou avanços no desenvolvimento de seu medicamento investigacional, donidalorsen, para o tratamento do angioedema hereditário. Além disso, a FDA concedeu designação de Fast Track ao zilganersen, um potencial tratamento para a doença de Alexander, um distúrbio neurológico ultra-raro.
A empresa anunciou uma proposta de oferta pública de suas ações ordinárias, esperando arrecadar 500 milhões USD, para apoiar lançamentos comerciais, programas clínicos, pesquisa e desenvolvimento. Financeiramente, a Ionis reportou resultados estáveis, alinhados com a orientação anual, e lançou dois novos tratamentos, WAINUA para polineuropatia ATTR hereditária e QALSODY para ELA.
A RBC Capital manteve sua classificação de Desempenho Superior e preço-alvo de 70,00 USD para a Ionis Pharmaceuticals, enfatizando o potencial da empresa em várias áreas terapêuticas. Estes são todos desenvolvimentos recentes nas operações da Ionis Pharmaceuticals.
Insights do InvestingPro
Enquanto a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) aguarda a decisão da FDA sobre o donidalorsen, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras importantes e insights de especialistas do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa é de 6,03 bilhões USD, refletindo as expectativas dos investidores para seu pipeline, incluindo o donidalorsen.
Os dados do InvestingPro mostram que a Ionis demonstrou um forte crescimento de receita, com um aumento de 29% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Esta trajetória de crescimento está alinhada com o potencial lançamento comercial do donidalorsen, que poderia impulsionar ainda mais a receita da empresa se aprovado.
No entanto, uma dica do InvestingPro adverte que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano corrente. Esta projeção sublinha a importância da aprovação do donidalorsen para os futuros fluxos de receita da Ionis. Outra dica do InvestingPro observa que a empresa não é lucrativa nos últimos doze meses, com uma margem de lucro bruto negativa de -12,86%. Esta situação financeira enfatiza a importância de lançamentos bem-sucedidos de medicamentos para melhorar a rentabilidade.
Para investidores que buscam uma compreensão mais profunda da saúde financeira e perspectivas de crescimento da Ionis, o InvestingPro oferece 5 dicas adicionais, fornecendo uma análise mais abrangente da posição da empresa na indústria farmacêutica.
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