WARREN, N.J. - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) revelou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aceitou para análise seu Pedido de Novo Medicamento (NDA) para sepiapterina, um tratamento desenvolvido para pacientes pediátricos e adultos com fenilcetonúria (PKU). A empresa espera receber uma data-alvo de ação da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) na próxima Carta do Dia 74.
Esta aceitação marca um passo significativo para a PTC Therapeutics em sua busca por fornecer uma nova opção terapêutica para os afetados pela PKU, um distúrbio metabólico raro. A submissão do NDA é apoiada por dados do ensaio APHENITY de fase 3, que mostrou uma redução notável nos níveis de fenilalanina no sangue entre os pacientes tratados. Especificamente, o ensaio relatou uma diminuição média de 63% nesses níveis em toda a população tratada, com uma redução de 69% observada em indivíduos com PKU clássica.
A maioria dos participantes do ensaio (84%) alcançou o controle da fenilalanina aos níveis recomendados, e 22% experimentaram a normalização desses níveis. Evidências adicionais do estudo de extensão de rótulo aberto APHENITY sugerem a eficácia a longo prazo da sepiapterina, enquanto o subestudo de tolerância à Phe indica que cerca de 60% dos indivíduos poderiam alcançar uma ingestão de proteínas acima da recomendação diária sem níveis elevados de fenilalanina.
A sepiapterina, anteriormente conhecida como PTC923, é um composto sintético oral que funciona através de um mecanismo duplo. Ela atua como precursor da tetrahidrobiopterina (BH4), um cofator vital para a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH), e separadamente ajuda a prevenir o desdobramento incorreto da PAH, melhorando assim a função enzimática.
A PKU é caracterizada pela incapacidade de decompor a fenilalanina, um aminoácido essencial, devido a um defeito genético. Sem o manejo adequado, a fenilalanina pode acumular-se a níveis tóxicos, levando a deficiências graves, incluindo deficiência intelectual, convulsões e problemas comportamentais. Globalmente, estima-se que 58.000 indivíduos vivam com PKU, com o diagnóstico tipicamente ocorrendo através de programas de triagem neonatal.
A PTC Therapeutics concentra-se no desenvolvimento de medicamentos para distúrbios raros e acredita que a potencial aprovação da sepiapterina poderia atender a uma necessidade significativa não atendida para pacientes com PKU. A empresa enfatiza que, embora existam riscos no desenvolvimento e comercialização de novos produtos farmacêuticos, eles estão comprometidos em avançar tratamentos para pacientes com opções limitadas.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics, Inc.
Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics relatou avanços notáveis em seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos e desempenho financeiro. A receita da empresa no segundo trimestre de 2024 atingiu 187 milhões de dólares, impulsionada principalmente por sua franquia de distrofia muscular de Duchenne. A PTC Therapeutics também atualizou sua orientação de receita para o ano inteiro, projetando entre 700 milhões e 750 milhões de dólares.
A FDA concedeu a Designação de Via Rápida ao candidato a medicamento PTC518 da PTC Therapeutics, desenvolvido para o tratamento da doença de Huntington. A designação é vista como um passo significativo para o PTC518, acelerando o processo de desenvolvimento e revisão do medicamento. A Baird, que emitiu uma classificação de Desempenho Superior para a empresa, vê isso como um aspecto promissor do pipeline da PTC Therapeutics.
O TD Cowen manteve sua classificação de Manutenção para a PTC Therapeutics, enquanto a empresa também fez progressos em vários ensaios clínicos e submissões regulatórias. Isso inclui a submissão de um Pedido de Novo Medicamento para sepiapterina, um potencial tratamento para fenilcetonúria, e a reapresentação do NDA para Translarna.
Além disso, a PTC Therapeutics concluiu a venda de seu negócio de fabricação de terapia gênica, recebendo um pagamento inicial de 27,5 milhões de dólares. Estes são os desenvolvimentos recentes em torno da PTC Therapeutics, à medida que a empresa continua a se concentrar no avanço de seu pipeline de tratamentos para doenças raras e no cumprimento de suas metas projetadas para o restante de 2024.
Insights do InvestingPro
A recente aceitação pela FDA do NDA da PTC Therapeutics para sepiapterina alinha-se com o foco da empresa em distúrbios raros e pode potencialmente impactar suas perspectivas financeiras. De acordo com dados do InvestingPro, a PTC Therapeutics mostrou forte desempenho de mercado, com um retorno total de preço de 65,55% no último ano e um retorno de 29,77% nos últimos seis meses.
Apesar desses indicadores de mercado positivos, as Dicas do InvestingPro revelam que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano corrente, e não se espera que a empresa seja lucrativa este ano. Essa informação sugere que, embora a aceitação do NDA para sepiapterina seja um desenvolvimento positivo, pode levar tempo para que isso se traduza em ganhos financeiros.
A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 900,45 milhões de dólares, com um crescimento de receita de 9,98%. No entanto, o lucro operacional para o mesmo período foi negativo em 192,45 milhões de dólares, indicando desafios contínuos na rentabilidade.
Vale notar que os ativos líquidos da PTC Therapeutics excedem as obrigações de curto prazo, o que poderia proporcionar flexibilidade financeira enquanto eles navegam pelo processo regulatório e potencial comercialização da sepiapterina.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 7 dicas adicionais para a PTC Therapeutics, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.