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TARRYTOWN, N.Y. - A Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:REGN), uma empresa de biotecnologia avaliada em US$ 57,6 bilhões com receita de US$ 14,2 bilhões nos últimos doze meses, anunciou na sexta-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou o Evkeeza (evinacumab-dgnb) para crianças de 1 a menos de 5 anos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).
A aprovação estende o uso do medicamento como adjuvante à dieta, exercício e outras terapias redutoras de lipídios para pacientes mais jovens com esta condição genética rara caracterizada por níveis perigosamente altos de colesterol LDL. De acordo com a análise da InvestingPro, a Regeneron mantém uma pontuação de saúde financeira "ÓTIMA" de 3,06, refletindo sua forte posição no desenvolvimento de tratamentos inovadores.
A HoFH afeta aproximadamente 1.300 pessoas nos EUA e coloca os pacientes em risco de doença aterosclerótica prematura e eventos cardíacos, potencialmente começando na adolescência. A condição geralmente resulta em níveis de LDL-C superiores a 400 mg/dL.
O Evkeeza foi aprovado inicialmente em 2021 para adultos e adolescentes com 12 anos ou mais com HoFH, depois expandido para crianças de 5 a 11 anos em 2023. Ensaios clínicos mostraram que o medicamento, quando adicionado às terapias padrão de redução de lipídios, reduziu o LDL-C em aproximadamente 50% em comparação com placebo.
A aprovação mais recente foi apoiada por dados clínicos de eficácia e segurança de seis crianças com HoFH que participaram do programa de acesso expandido nos EUA ou do programa de uso compassivo fora dos EUA.
"A aprovação do Evkeeza para crianças a partir de 1 ano de idade atende a uma necessidade crítica não atendida para aqueles com hipercolesterolemia familiar homozigótica", disse Katherine Wilemon, Fundadora e CEO da Family Heart Foundation, segundo o comunicado de imprensa da empresa.
Os efeitos colaterais comuns incluem nasofaringite, doença semelhante à gripe, tontura, rinorreia, náusea e fadiga.
O Evkeeza é um anticorpo monoclonal totalmente humano que se liga e bloqueia a função da angiopoietina-like 3 (ANGPTL3), uma proteína que regula os lipídios circulantes, incluindo o LDL-C.
Todas as submissões à FDA para o Evkeeza foram avaliadas sob Revisão Prioritária, que é reservada para medicamentos que potencialmente representam melhorias significativas no tratamento de condições graves. A análise da InvestingPro sugere que a Regeneron está atualmente sendo negociada abaixo de seu Valor Justo, com 8 ProTips adicionais disponíveis para assinantes. Para insights detalhados sobre a posição de mercado e perspectivas financeiras da Regeneron, acesse o Relatório de Pesquisa Pro abrangente, parte da cobertura da InvestingPro de mais de 1.400 principais ações dos EUA.
Em outras notícias recentes, a Regeneron Pharmaceuticals relatou avanços significativos em seus ensaios clínicos. O estudo de Fase 3 Optima do garetosmab em adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) atingiu com sucesso seu desfecho primário, mostrando uma redução de mais de 90% em novas lesões ósseas em comparação com placebo. Este estudo incluiu 63 adultos com FOP, e tanto as doses de 3 mg/kg quanto de 10 mg/kg demonstraram notável eficácia. Além disso, o medicamento imunoterápico Libtayo da Regeneron, quando combinado com quimioterapia à base de platina, mostrou uma taxa de sobrevida global de cinco anos de 19,4% em pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas avançado, dobrando a taxa em comparação com a quimioterapia isolada.
Na área de tratamento de alergias, a Regeneron anunciou resultados positivos de dois ensaios de Fase 3 visando alergias a gatos e bétulas. Estes ensaios atingiram seus desfechos primários e secundários, com os tratamentos mostrando reduções significativas nos sintomas de alergia, como coceira ocular e vermelhidão conjuntival. A terapia combinada foi bem tolerada, sem eventos adversos graves relatados. Estes desenvolvimentos recentes destacam o progresso contínuo da Regeneron no tratamento de uma variedade de condições médicas através de tratamentos inovadores.
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