WARREN, N.J. - A PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) recebeu confirmação da Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) de que seu pedido de Novo Medicamento (NDA) reapresentado para o Translarna™ (ataluren) está em análise. O Translarna é um tratamento proposto para a distrofia muscular de Duchenne por mutação nonsense (nmDMD), um distúrbio genético raro caracterizado pela degeneração muscular progressiva.
A aceitação do NDA pela FDA é um passo crucial para a PTC Therapeutics, conforme articulado pelo CEO Matthew B. Klein, que expressou o compromisso da empresa em avançar a disponibilidade do medicamento nos Estados Unidos. A reapresentação está ancorada em evidências de ensaios clínicos globais e do registro STRIDE, que coletivamente sugerem que o Translarna pode retardar a progressão da incapacidade em pacientes com nmDMD.
Benefícios significativos foram observados em um ensaio controlado por placebo (Estudo 041) envolvendo 359 participantes. Melhorias foram notadas na distância percorrida em seis minutos, na Avaliação Ambulatorial NorthStar e em outros testes funcionais após 72 semanas de tratamento com Translarna. Além disso, dados do registro STRIDE indicaram que o medicamento poderia adiar a perda de deambulação em 3,5 anos e retardar o declínio respiratório.
Apesar dos resultados positivos, a FDA não está obrigada a seguir os prazos padrão da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) porque esta é uma reapresentação após uma carta de resposta completa emitida para o NDA inicial apresentado em 2016. Consequentemente, nenhuma data de ação foi fornecida para a conclusão da revisão.
O Translarna, uma terapia de restauração de proteínas, é projetado para permitir a formação de uma proteína funcional em pacientes com distúrbios genéticos causados por uma mutação nonsense. Já está licenciado em vários países fora dos EUA e foi usado por aproximadamente 150 pacientes em ensaios clínicos e estudos de extensão.
A PTC Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica global, continua focada no desenvolvimento de tratamentos para distúrbios raros. A revisão do Translarna pela FDA representa um avanço potencialmente significativo para a comunidade nmDMD, que compreende cerca de 13% de todos os casos de distrofia muscular de Duchenne.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da PTC Therapeutics.
Em outras notícias recentes, a PTC Therapeutics enfrentou oposição do Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos sobre a renovação da autorização de comercialização condicional do Translarna, um tratamento para a Distrofia Muscular de Duchenne. Este desenvolvimento coincide com a aceitação pela Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA do Pedido de Novo Medicamento da empresa para a sepiapterina, um potencial tratamento para a fenilcetonúria. A PTC Therapeutics também concluiu recentemente a venda de seu negócio de fabricação de terapia gênica, recebendo um pagamento inicial de 27,5 milhões de dólares.
Empresas de análise, incluindo Raymond James, Baird e TD Cowen, emitiram classificações sobre a PTC Therapeutics, com Raymond James e TD Cowen mantendo uma classificação de Desempenho de Mercado e Manter, respectivamente, enquanto Baird reafirma uma classificação de Superar. No entanto, a Goldman Sachs mantém uma classificação de Venda para a empresa.
Em termos financeiros, a PTC Therapeutics anunciou uma receita de 187 milhões de dólares no segundo trimestre de 2024 e revisou sua orientação de receita para o ano inteiro para variar de 700 milhões a 750 milhões de dólares. Esses fatos sublinham os desenvolvimentos recentes na jornada da PTC Therapeutics na indústria farmacêutica.
Insights do InvestingPro
O recente desenvolvimento da FDA para o Translarna da PTC Therapeutics (NASDAQ: PTCT) alinha-se com o forte desempenho de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a PTCT mostrou um crescimento impressionante com um retorno total de preço de 126,79% no último ano e está atualmente negociando perto de sua máxima de 52 semanas, a 97,93% desse pico.
A potencial aprovação do Translarna poderia impactar significativamente as perspectivas financeiras da PTC. Embora a empresa tenha reportado uma receita de 900,45 milhões de dólares nos últimos doze meses, uma dica do InvestingPro indica que os analistas antecipam um declínio nas vendas no ano corrente. Isso torna a revisão do Translarna pela FDA crucial para as perspectivas de crescimento futuro.
Apesar do desempenho positivo no mercado, vale notar que a PTC Therapeutics não é atualmente lucrativa, com uma renda operacional ajustada de -192,45 milhões de dólares nos últimos doze meses. Outra dica do InvestingPro sugere que os analistas não esperam que a empresa seja lucrativa este ano, sublinhando a importância da potencial entrada do Translarna no mercado dos EUA.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 11 dicas adicionais para a PTC Therapeutics, fornecendo insights mais profundos sobre a saúde financeira e a posição de mercado da empresa.
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