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FDA aprova primeiro tratamento para a doença de Niemann-Pick tipo C

Publicado 20.09.2024, 13:13
ZVRA
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CELEBRATION, Fla. - A Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), uma empresa de terapêuticas para doenças raras, anunciou hoje a aprovação pela FDA do MIPLYFFA (arimoclomol) para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). O MIPLYFFA, o primeiro tratamento aprovado pela FDA para NPC, é indicado para uso com miglustate no tratamento de sintomas neurológicos em adultos e crianças a partir dos dois anos de idade.

A decisão da FDA baseia-se num ensaio controlado por placebo de 12 meses e num estudo de extensão aberto de 48 meses. O ensaio mostrou que o MIPLYFFA, combinado com miglustate, interrompeu a progressão da doença aos 12 meses, em comparação com pacientes tratados apenas com miglustate.

A NPC é uma doença neurodegenerativa rara e progressiva com aproximadamente 900 casos conhecidos nos EUA. Leva a graves deficiências físicas e cognitivas e, até esta aprovação, não havia tratamentos aprovados pela FDA disponíveis.

A Zevra também recebeu um voucher de revisão prioritária para doenças pediátricas raras juntamente com a aprovação do medicamento. A empresa lançou o AmplifyAssist™, um programa de apoio ao paciente que fornece recursos como educação sobre seguros, assistência no copagamento e gestão da terapia.

As cápsulas de MIPLYFFA, administradas oralmente três vezes ao dia, estarão disponíveis comercialmente nos EUA dentro de oito a doze semanas. As dosagens variam de 47 mg a 124 mg com base no peso corporal.

A aprovação marca um avanço significativo para os pacientes com NPC e para a comunidade médica. A Zevra realizará uma teleconferência e webcast na segunda-feira para discutir a aprovação.

Este artigo é baseado num comunicado de imprensa da Zevra Therapeutics.

Em outras notícias recentes, a Zevra Therapeutics recebeu uma importante aprovação da FDA para o seu tratamento de uma doença genética rara, marcando um grande marco para a empresa. Esta aprovação é a primeira do género para esta condição específica, oferecendo nova esperança para os pacientes e famílias afetados. Na esfera financeira, a Canaccord Genuity reviu as suas perspetivas sobre a Zevra Therapeutics, reduzindo o preço-alvo, mas mantendo uma classificação de compra após uma recente captação de capital. Apesar disso, a empresa prevê as primeiras vendas comerciais nos Estados Unidos em 2025, com um potencial lançamento no mercado europeu em 2026.

A Roth/MKM também mantém uma classificação de compra para as ações da Zevra, citando resultados promissores dos ensaios. Estes ensaios clínicos incluem um ensaio de Fase 2/3 do arimoclomol, um medicamento em investigação para a doença de Niemann-Pick tipo C. O otimismo da empresa é reforçado pelo potencial de aprovação da FDA a curto prazo do arimoclomol.

Na sua teleconferência de resultados do segundo trimestre de 2024, a Zevra Therapeutics reportou uma receita líquida de 4,4 milhões de dólares e uma perda líquida de 19,9 milhões de dólares, juntamente com uma oferta pública bem-sucedida que arrecadou aproximadamente 64,5 milhões de dólares. A empresa também destacou a continuação do seu ensaio de Fase III do celiprolol e os preparativos para o potencial lançamento do arimoclomol e OLPRUVA. Estes são os desenvolvimentos mais recentes no compromisso da Zevra Therapeutics em abordar necessidades médicas não atendidas no setor de doenças raras.

Insights do InvestingPro

À luz da recente aprovação da FDA para o MIPLYFFA da Zevra Therapeutics, investidores e partes interessadas estão monitorando de perto a saúde financeira e o desempenho das ações da empresa. De acordo com o InvestingPro, a Zevra está atualmente negociando com uma capitalização de mercado de aproximadamente 402 milhões de dólares. Apesar das notícias positivas, os analistas expressaram preocupações, antecipando um declínio nas vendas e esperando que o lucro líquido caia no ano corrente. Essas projeções podem estar ligadas aos altos custos associados ao lançamento de um novo medicamento e ao mercado de nicho para tratamentos de doenças raras.

Os dados do InvestingPro mostram que o índice Preço / Valor Contábil da Zevra está em um alto 12,38, o que pode sugerir que a ação está atualmente valorizada acima do valor líquido dos ativos da empresa. Além disso, a Zevra tem operado com um déficit significativo na margem de lucro operacional de -315,77% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso pode ser indicativo do pesado investimento da empresa em pesquisa e desenvolvimento, bem como dos custos relacionados à introdução do MIPLYFFA no mercado.

Por outro lado, a Zevra experimentou um forte retorno nos últimos três meses, com um retorno total de preço de 79,59%, e os analistas revisaram suas previsões de lucros para cima para o próximo período. Esse otimismo pode refletir a confiança dos investidores no potencial de longo prazo do MIPLYFFA e no pipeline da empresa. Para os investidores interessados em uma análise mais profunda, há Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis, fornecendo mais insights sobre as métricas financeiras e o desempenho das ações da Zevra.

Para aqueles que buscam tomar decisões informadas, o InvestingPro oferece um conjunto abrangente de 12 dicas adicionais sobre a Zevra Therapeutics, acessíveis em https://br.investing.com/pro/ZVRA. Essas dicas podem fornecer orientações valiosas na avaliação das perspectivas da empresa após este importante marco regulatório.


Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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