Na segunda-feira, o Goldman Sachs reiterou sua classificação de venda e preço-alvo de US$ 33,00 para as ações da Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) após a divulgação de novos dados. A empresa analisou os resultados do estudo de Fase 1/2 de seis meses do oligonucleotídeo antisense (ASO) ION582 da Ionis no tratamento da síndrome de Angelman.
O estudo, que testou três níveis de dosagem diferentes, indicou que 67% dos pacientes que receberam doses médias a altas apresentaram melhorias em comparação com a história natural. Essa melhora foi marcada por uma mudança média de quase quatro pontos em relação à linha de base na escala de cognição Bayley-4, que é reconhecida pelo FDA como um endpoint primário para estudos de doenças raras.
Os resultados também demonstraram efeitos positivos em outras áreas, como comunicação e habilidades motoras finas, bem como em medidas adicionais como as escalas Vineland-3 e Sintomas da Síndrome de Angelman Clinician Global Impression.
Apesar desses achados, o Goldman Sachs observou a necessidade de clareza em relação à resposta variável entre pacientes com doses médias e altas. A empresa atribuiu essa inconsistência a fatores como doses de ataque, duração do tratamento e diferenças na idade e genótipo do paciente.
A Goldman Sachs salientou que a Ionis Pharmaceuticals planeia fornecer mais informações sobre o próximo desenho do ensaio de Fase 3 antes do seu início no primeiro semestre de 2025. A empresa sugeriu um estudo que poderia incluir aproximadamente 100 a 200 pacientes e avaliaria as escalas Bayley-4 e Vineland-3 entre uma ampla população de idades e genótipos.
A empresa também está de olho em como o ION582 se compara a um ASO semelhante, GTX-102 da empresa concorrente RARE. Embora os dados do Bayley-4 da Ionis pareçam estar alinhados com os resultados da RARE, foram observadas diferenças potenciais nos perfis de segurança, como a ausência de fraqueza dos membros inferiores em pacientes tratados com ION582.
O Goldman Sachs alertou que as comparações diretas são limitadas devido às diferentes características basais das populações de pacientes, como o estudo de Fase 3 da RARE, incluindo exclusivamente pacientes com o genótipo de deleção.
Em outras notícias recentes, a Ionis Pharmaceuticals fez avanços significativos em seus ensaios clínicos e recebeu avaliações positivas de analistas. A Ionis relatou resultados promissores de um estudo do ION582, um tratamento potencial para a síndrome de Angelman, demonstrando melhorias na comunicação, cognição e função motora em 97% dos pacientes. A empresa planeja iniciar um estudo de Fase 3 para o ION582 em 2025.
A Ionis também anunciou que a FDA aceitou para Revisão Prioritária o Pedido de Novo Medicamento para olezarsen, um tratamento potencial para a síndrome da quilomicronemia familiar. A empresa também concluiu a inscrição para três ensaios de Fase 3 avaliando o olezarsen na hipertrigliceridemia grave.
Além disso, a Ionis garantiu um contrato de licenciamento com a Otsuka Pharmaceutical, concedendo direitos exclusivos para comercializar o medicamento experimental donidalorsen na região da Ásia-Pacífico e na Europa, aguardando aprovações regulatórias.
Os analistas mostraram confiança nas perspectivas da Ionis, com a Jefferies atualizando as ações da empresa de Underperform para Buy, com base em oportunidades de crescimento potencial, particularmente com seu tratamento Eplontersen. O Bernstein SocGen Group também elevou as ações da Ionis de Underperform para Market Perform.
Estes desenvolvimentos recentes oferecem uma visão sobre o progresso contínuo e o potencial da Ionis Pharmaceuticals no sector da biotecnologia.
InvestingPro Insights
Após a recente análise da Goldman Sachs sobre a Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS), é essencial considerar métricas financeiras adicionais e dados de desempenho de mercado. A Ionis Pharmaceuticals detém atualmente uma capitalização de mercado de US$ 7,35 bilhões, o que reflete a avaliação dos investidores sobre a empresa.
Apesar dos resultados positivos dos testes, os analistas sinalizaram preocupações com um declínio projetado nas vendas no ano atual, o que pode afetar os fluxos de receita futuros. Além disso, a margem de lucro bruto da empresa é de -19,02% nos últimos doze meses a partir do 1º trimestre de 2024, ressaltando os desafios de lucratividade.
As dicas do InvestingPro destacam que os analistas revisaram seus ganhos para cima para o próximo período, sugerindo uma possível mudança nas expectativas após os recentes resultados dos testes. No entanto, não se espera que a empresa seja lucrativa este ano e opera com uma relação Preço/Valor Patrimonial de 24,54, indicando uma avaliação premium em relação ao seu valor contábil.
Em uma nota mais positiva, a Ionis demonstrou fortes retornos no último mês e três meses, com retornos totais de preços de 14,32% e 16,44%, respectivamente, o que pode interessar aos investidores que buscam crescimento de curto prazo.
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