RADNOR, Pa. - A Marinus Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MRNS) compartilhou novas descobertas de seu ensaio RAISE de Fase 3 sobre ganaxolona intravenosa (IV), revelando resultados promissores para o tratamento do status epilepticus refratário (RSE), um distúrbio convulsivo potencialmente fatal. Os dados, apresentados na Reunião Anual da Sociedade de Cuidados Neurocríticos, mostraram que a ganaxolona IV reduziu significativamente o tempo até a cessação das convulsões e diminuiu a necessidade de tratamento adicional dentro de 24 horas.
O ensaio RAISE, que incluiu pacientes com RSE não responsivos a pelo menos dois medicamentos anticonvulsivantes, descobriu que 80% dos pacientes tratados com ganaxolona IV experimentaram cessação das convulsões dentro de 30 minutos, em comparação com 13% com placebo. Além disso, o tempo médio até a cessação das convulsões foi notavelmente mais rápido, 4,2 minutos para o grupo de tratamento em comparação com 307,2 minutos para o grupo placebo.
Embora o ensaio tenha atingido com sucesso um de seus desfechos co-primários, não alcançou significância estatística para o segundo, que era prevenir a progressão para anestesia IV dentro de 36 horas após o início do tratamento. No entanto, os desfechos secundários mostraram uma redução mediana na carga de convulsões no EEG de 93% para pacientes tratados com ganaxolona IV, contra 36% para aqueles em placebo, e uma maior proporção de pacientes sem escalada de tratamento dentro de 24 horas.
A incidência de eventos adversos graves foi comparável entre os grupos de tratamento e placebo, com hipotensão mais comumente observada no braço de ganaxolona IV. Apesar de não atingir o segundo desfecho co-primário, os resultados sugerem o potencial da ganaxolona IV como um tratamento rápido e eficaz para RSE.
Brandon Foreman, M.D., que apresentou os dados, observou a rápida atividade anticonvulsivante da ganaxolona IV em pacientes refratários e seus benefícios clinicamente significativos. Joseph Hulihan, M.D., Diretor Médico da Marinus, destacou a importância dos achados para o manejo do RSE e a intenção de discutir os próximos passos com o FDA.
O desenvolvimento da ganaxolona no ensaio RAISE foi parcialmente apoiado pelo Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA; Administração para Preparação e Resposta Estratégica; e Autoridade de Pesquisa e Desenvolvimento Avançado Biomédico (BARDA).
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Marinus Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Marinus Pharmaceuticals fez avanços significativos em suas operações. A empresa obteve uma nova patente nos EUA para seu medicamento para epilepsia, ZTALMY, com validade até setembro de 2042. A patente cobre o tratamento de vários distúrbios epilépticos, incluindo o transtorno de deficiência CDKL5, complexo de esclerose tuberosa e síndrome de Lennox-Gastaut.
O Conselho de Julgamento e Apelação de Patentes do Escritório de Patentes e Marcas dos EUA recentemente manteve a patente da Marinus Pharmaceuticals relacionada ao uso de ganaxolona, apesar dos desafios da Ovid Therapeutics. Este desenvolvimento garante os direitos exclusivos da Marinus Pharmaceuticals para o uso de ganaxolona no tratamento do status epilepticus.
A Marinus Pharmaceuticals relatou um aumento nas receitas líquidas de produtos, totalizando 8 milhões USD para o segundo trimestre, principalmente devido ao seu produto principal, ZTALMY. A empresa está planejando o potencial lançamento do ZTALMY para o complexo de esclerose tuberosa no segundo semestre de 2025.
A empresa tem sido objeto de atenção dos analistas recentemente, com a TD Cowen mantendo sua classificação de Compra para a Marinus e a Oppenheimer elevando a ação para Superar o Mercado. Ambas as empresas expressaram confiança no design do ensaio e na potencial eficácia da ganaxolona. Apesar de relatar um prejuízo líquido antes de impostos de 35,8 milhões USD para o trimestre, a Marinus continua no caminho certo para atingir sua orientação de receita para 2024, visando receitas líquidas de produtos entre 33 milhões USD e 35 milhões USD. Estes são alguns dos desenvolvimentos recentes na Marinus Pharmaceuticals.
Insights do InvestingPro
Os recentes resultados do ensaio clínico do tratamento com ganaxolona IV da Marinus Pharmaceuticals (NASDAQ:MRNS) para status epilepticus refratário (RSE) chegam em um momento crítico para a empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Marinus tem uma capitalização de mercado de 99,15 milhões USD, refletindo a avaliação atual do mercado sobre o potencial da empresa.
Apesar dos resultados promissores do ensaio, as Dicas do InvestingPro destacam que a Marinus está "queimando caixa rapidamente" e "não é lucrativa nos últimos doze meses". Isso está alinhado com o foco da empresa em pesquisa e desenvolvimento, o que é típico para empresas biofarmacêuticas na fase de ensaios clínicos. A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 30,26 milhões USD, com um crescimento de receita de 16,56% no mesmo período.
Curiosamente, outra Dica do InvestingPro observa que a Marinus viu um "retorno significativo na última semana", com um retorno total de preço de 9,09% na última semana. Isso pode ser indicativo de um sentimento positivo do mercado após o anúncio dos resultados do ensaio RAISE. A ação também mostrou fortes retornos de 16,13% e 29,5% no último mês e três meses, respectivamente, sugerindo uma confiança crescente dos investidores no pipeline da empresa.
No entanto, é importante notar que o índice P/L da empresa está em -0,67, refletindo sua atual não lucratividade. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento, mas ressalta a importância de ensaios clínicos bem-sucedidos e potenciais aprovações do FDA para o futuro da Marinus.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais que podem fornecer um quadro mais completo da saúde financeira e posição de mercado da Marinus Pharmaceuticals.
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