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Investing.com — A Neurogene Inc. (Nasdaq: NGNE), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico avaliada em US$ 276 milhões, divulgou uma apresentação oral na Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular (ASGCT). As ações da empresa demonstraram um impulso notável, ganhando mais de 31% na última semana, de acordo com dados do InvestingPro. A apresentação detalhou um algoritmo de monitoramento e tratamento para a condição rara linfohistiocitose hemofagocítica (HLH), que pode se desenvolver após terapia gênica com vírus adeno-associado (AAV) em alta dose. O algoritmo foi projetado para detectar e tratar a HLH precocemente, o que tem sido eficaz na reversão da progressão da síndrome.
O algoritmo inclui monitoramento diário de níveis elevados de ferritina, febre e queda nas contagens sanguíneas, conhecidos como os "três Fs", na primeira semana após a dosagem. Esta abordagem é baseada no estudo HLH-2004, que encontrou esses sinais em mais de 90% dos casos de HLH. O protocolo de tratamento incorpora corticosteroides em alta dose como primeira linha de defesa, com anakinra, um antagonista do receptor IL-1, como tratamento de segunda linha.
Rachel McMinn, Ph.D., Fundadora e CEO da Neurogene, expressou sua gratidão pela oportunidade de compartilhar suas descobertas com a comunidade de terapia gênica. Ela enfatizou a importância do monitoramento e tratamento precoces para HLH e os potenciais benefícios de compartilhar resultados de ensaios clínicos para aprendizado mais amplo. A análise do InvestingPro revela que a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 21,03, embora atualmente esteja consumindo caixa enquanto avança seus programas clínicos.
Em seu ensaio clínico de Fase 1/2 em andamento da terapia gênica NGN-401 para síndrome de Rett, a Neurogene está usando um nível de dose AAV mais baixo, dentro da faixa de E13 vg/kg, que não foi associado à HLH. A empresa visa equilibrar eficácia e segurança maximizando potência e pureza em seus produtos de terapia gênica e desenvolveu uma nova plataforma tecnológica de regulação de transgenes EXACT™ para alcançar níveis terapêuticos enquanto minimiza a toxicidade do transgene.
A Neurogene, comprometida com o tratamento de doenças neurológicas, estabeleceu uma instalação de fabricação de terapia gênica em Houston, Texas, onde ocorreu a produção CGMP de NGN-401, apoiando atividades de desenvolvimento clínico fundamentais.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa e inclui declarações prospectivas que envolvem riscos, incertezas e suposições. As declarações da Neurogene sobre o ensaio NGN-401 e o protocolo de tratamento HLH são previsões baseadas nas expectativas atuais, e os resultados reais podem diferir materialmente. Os investidores devem observar que a Neurogene está programada para divulgar resultados em 3 dias, em 19 de maio de 2025. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Neurogene, os assinantes do InvestingPro podem acessar análises exclusivas, incluindo 8 ProTips adicionais e um Relatório de Pesquisa Pro abrangente, parte da cobertura da plataforma de mais de 1.400 ações americanas. A empresa identificou riscos em seus registros na Comissão de Valores Mobiliários, incluindo seu Relatório Anual para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2024 e seu Relatório Trimestral para o trimestre encerrado em 31 de março de 2025.
Em outras notícias recentes, a Neurogene Inc. tem estado no centro de vários desenvolvimentos notáveis. O analista da Baird, Joel Beatty, rebaixou as ações da Neurogene de Outperform para Neutral, ajustando o preço-alvo de US$ 38,00 para US$ 24,00 devido a incertezas regulatórias percebidas. Enquanto isso, a BMO Capital Markets também revisou seu preço-alvo para a Neurogene, reduzindo-o de US$ 45,00 para US$ 16,00, embora tenha mantido uma classificação Outperform. O ajuste seguiu a infeliz morte de um paciente administrado com uma alta dose de NGN-401 e a saída de Peter Marks da empresa.
A Neurogene também alterou um acordo com a Baker Bros. Advisors LP, aumentando o limite de propriedade para nomeações ao conselho e emitindo warrants como parte de uma medida estratégica de gestão financeira. Além disso, a empresa anunciou progresso em sua tecnologia de regulação de transgenes EXACT™, que poderia impactar significativamente seu candidato a terapia gênica NGN-401 para a síndrome de Rett. Esta tecnologia mostrou promessa em estudos pré-clínicos, apoiando o lançamento de um ensaio clínico de Fase 1/2.
A Neurogene recebeu várias designações da FDA, que podem acelerar o desenvolvimento do NGN-401. Esses desenvolvimentos ocorrem em meio a preocupações mais amplas do setor após a renúncia de Peter Marks da FDA, que afetou a confiança dos investidores em todo o setor de biotecnologia.
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