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NOVA YORK - A Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 368 milhões, concluiu discussões com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA sobre seu protocolo de ensaio registracional Embolden para NGN-401, uma terapia gênica para síndrome de Rett, e planeja iniciar a dosagem no quarto trimestre de 2025, anunciou a empresa na quinta-feira. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa mostraram forte impulso com retorno de 186% nos últimos seis meses, embora análises atuais sugiram que a ação esteja sendo negociada acima de seu Valor Justo.
Espera-se que o ensaio recrute pacientes em 13 locais em resposta ao interesse da comunidade de síndrome de Rett.
A Neurogene também apresentou novos dados pré-clínicos no Congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular, mostrando que a administração intracerebroventricular (ICV) de NGN-401 alcança distribuição superior em regiões cerebrais relevantes para a síndrome de Rett em comparação com a administração intratecal lombar (IT-L).
O estudo comparativo em primatas não humanos demonstrou maior expressão do transgene terapêutico MECP2 em regiões cerebrais-chave com administração ICV versus a mesma dose administrada via IT-L. Os dados também mostraram exposição comparável em órgãos periféricos entre os dois métodos de administração, indicando que não há benefício de proteção hepática na administração IT-L.
"Os dados sobre a via de administração fornecem uma possível justificativa para a melhora global e aquisição de habilidades em múltiplos domínios observadas em nossos dados de eficácia da Fase 1/2 do NGN-401 relatados anteriormente", disse Rachel McMinn, Fundadora e CEO da Neurogene, no comunicado à imprensa.
A empresa relatou anteriormente que os primeiros quatro participantes em seu ensaio de Fase 1/2 ganharam 23 marcos de desenvolvimento ou habilidades em múltiplos domínios.
NGN-401 é uma terapia gênica investigacional AAV9 projetada para fornecer o gene humano MECP2 de comprimento completo usando a tecnologia de regulação de transgene EXACT da Neurogene. A terapia recebeu múltiplas designações regulatórias, incluindo a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa da FDA e a designação de Medicamentos Prioritários da Agência Europeia de Medicamentos. Analistas mantêm uma perspectiva otimista sobre a Neurogene, com preços-alvo variando de US$ 45 a US$ 70 por ação. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Neurogene, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível no InvestingPro, que inclui análise detalhada do pipeline de desenvolvimento da empresa e potencial de mercado.
Em outras notícias recentes, a Neurogene teve seu preço-alvo mantido em US$ 45 pela H.C. Wainwright. A empresa reiterou sua classificação de Compra, refletindo confiança contínua no potencial da Neurogene no setor de medicina genética. A análise da H.C. Wainwright apontou uma disparidade de avaliação entre a Neurogene e um concorrente, TSHA, que experimentou um aumento significativo de ações após uma designação de Breakthrough e um plano de Aplicação de Licença Biológica de seis meses. Apesar de avanços semelhantes no pipeline de desenvolvimento da Neurogene, o movimento de suas ações foi relativamente contido. Esses desenvolvimentos sublinham a crença da empresa nas perspectivas da Neurogene, como evidenciado pelo preço-alvo mantido. Os investidores podem considerar essa perspectiva consistente notável ao considerar potenciais oportunidades dentro do setor.
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