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WASHINGTON, D.C. - A BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), uma empresa de biotecnologia avaliada em US$ 10,37 bilhões com uma impressionante margem de lucro bruto de 81%, anunciou na terça-feira que sua terapia genética para hemofilia A, ROCTAVIAN, manteve eficácia e segurança cinco anos após o tratamento, segundo dados apresentados no Congresso da Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia. Dados da InvestingPro mostram que a empresa mantém uma Pontuação Piotroski perfeita de 9, indicando forte saúde financeira.
O estudo de Fase 3 GENEr8-1 mostrou que 81,3% dos participantes permaneceram sem tratamento profilático após cinco anos, com níveis médios de atividade do fator VIII mantendo-se na faixa de hemofilia leve. A taxa média anualizada de sangramento para hemorragias tratadas foi de 0,6 sangramentos por ano, com 77,8% dos participantes não apresentando nenhum sangramento tratado durante o quinto ano. Apesar desses resultados clínicos positivos, as ações da BioMarin estão atualmente sendo negociadas próximas à sua mínima de 52 semanas, apresentando o que a análise da InvestingPro sugere ser uma oportunidade subvalorizada.
Os níveis de atividade do fator VIII permaneceram praticamente estáveis em comparação com as medições do quarto ano, com atividade média de 24,0 UI/dL usando o ensaio de estágio único e 13,7 UI/dL com o ensaio cromogênico. Aproximadamente 73,5% dos participantes mantiveram níveis de fator VIII na faixa de hemofilia leve a normal.
Nenhum novo sinal de segurança surgiu durante o período de acompanhamento de cinco anos. Ao longo do estudo, nenhum participante desenvolveu inibidores do fator VIII ou experimentou eventos tromboembólicos, e não foram relatadas malignidades relacionadas ao tratamento.
"Estou impressionado que os fortes resultados de eficácia e segurança do ROCTAVIAN sejam sustentados cinco anos após indivíduos com hemofilia A grave receberem terapia genética", disse Andrew Leavitt, M.D., diretor do Centro de Tratamento de Hemofilia para Adultos da Universidade da Califórnia em São Francisco.
A terapia de infusão única funciona entregando um gene funcional projetado para permitir que o corpo produza fator VIII independentemente, potencialmente reduzindo a necessidade de profilaxia contínua.
O ROCTAVIAN recebeu aprovação da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA em junho de 2023 e autorização condicional de comercialização da Comissão Europeia em agosto de 2022.
As informações são baseadas em um comunicado de imprensa da BioMarin Pharmaceutical. Com crescimento de receita de 19,36% nos últimos doze meses e um índice P/L moderado de 19,68, a empresa mostra fundamentos sólidos. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da BioMarin, acesse o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível na InvestingPro, que cobre mais de 1.400 principais ações americanas com análises especializadas e inteligência acionável.
Em outras notícias recentes, a BioMarin Pharmaceutical Inc. fez avanços significativos com sua recente aquisição da Inozyme Pharma por aproximadamente US$ 270 milhões. Esta movimentação estratégica deve fortalecer o portfólio de terapia enzimática da BioMarin, particularmente com a adição do INZ-701, um candidato de Fase 3 para o tratamento da Deficiência ENPP1. Analistas da TD Cowen reiteraram a classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 120, enfatizando a aquisição como uma adição promissora ao pipeline da BioMarin, com dados de ensaios cruciais esperados para 2026 e potencial aprovação regulatória em 2027. A Bernstein também elevou seu preço-alvo para a BioMarin para US$ 95, mantendo a classificação de Desempenho Superior, citando o alinhamento da aquisição com as unidades de negócios existentes e as forças de pesquisa da empresa.
Analistas da Stifel mantiveram a classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 91, destacando o potencial de crescimento da BioMarin através de seu medicamento Voxzogo e da recente aquisição. A análise da empresa sugere que o preço atual das ações da BioMarin reflete uma perspectiva conservadora, com 2026 sendo antecipado como um ano crucial para a empresa. A Evercore ISI, mantendo uma classificação de Desempenho Superior com um alvo de US$ 105, descreveu a aquisição como uma transação inteligente e de baixo risco que complementa o negócio de terapia enzimática da BioMarin. A aquisição é vista como um ajuste estratégico que se alinha com o compromisso da BioMarin de desenvolver terapias para doenças genéticas raras.
O CEO da BioMarin, Alexander Hardy, enfatizou o potencial da aquisição para melhorar o cuidado de indivíduos com condições genéticas graves, enquanto o CEO da Inozyme, Douglas A. Treco, expressou otimismo sobre o potencial transformador do INZ-701. A aquisição, sujeita à aprovação regulatória e outras condições, deve ser concluída no terceiro trimestre de 2025. Os investidores estarão monitorando de perto a integração do INZ-701 no portfólio da BioMarin e seus esforços contínuos de desenvolvimento estratégico.
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