Investing.com — A Alnylam Pharmaceuticals , Inc. (NASDAQ:ALNY), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 32,57 bilhões e impressionantes margens brutas de 85,62%, recebeu uma opinião positiva do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o vutrisiran, um tratamento para pacientes adultos com amiloidose por transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM). Esta recomendação é um passo em direção à potencial aprovação pela Comissão Europeia, esperada para junho de 2025. De acordo com os dados do InvestingPro, a forte saúde financeira da empresa e seu robusto pipeline a posicionam bem para crescimento futuro.
A ATTR-CM, uma condição caracterizada pelo acúmulo de proteínas mal dobradas no coração, pode levar à insuficiência cardíaca e morte. O vutrisiran, que funciona reduzindo a produção de proteínas transtirretina (TTR), já está aprovado na UE para amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia. O tratamento é administrado por via subcutânea a cada três meses e pode se tornar o primeiro terapêutico de RNAi aprovado na Europa para ATTR-CM. Com crescimento de receita de 22,97% nos últimos doze meses, a Alnylam continua demonstrando forte execução comercial.
A opinião positiva do CHMP é baseada nos resultados do estudo de Fase 3 HELIOS-B, que atingiu todos os endpoints primários e secundários, demonstrando benefícios de sobrevivência, menos hospitalizações e redução da progressão da doença nos pacientes. Os resultados do estudo foram publicados no The New England Journal of Medicine.
Segundo o Diretor Médico da Alnylam, Dr. Pushkal Garg, os resultados do estudo mostraram rápida redução de TTR, melhora na sobrevivência e menor progressão da doença, com um perfil de segurança caracterizado por reações no local da injeção e aumentos em certas enzimas hepáticas. O vutrisiran também foi aprovado pelo FDA e pela ANVISA no Brasil para ATTR-CM, com submissões regulatórias globais adicionais planejadas para 2025. As ações da empresa refletiram este momento positivo, entregando um retorno notável de 75,54% no último ano. Para análises detalhadas e mais insights, visite o InvestingPro, que oferece relatórios de pesquisa abrangentes sobre mais de 1.400 ações americanas, incluindo a Alnylam Pharmaceuticals.
Na Europa, o vutrisiran é indicado para amiloidose ATTR hereditária em adultos com polineuropatia de estágio 1 ou 2, com recomendação de suplementação de vitamina A devido à diminuição dos níveis séricos de vitamina A relacionada ao tratamento. Reações adversas observadas em ensaios clínicos incluíram dor nas extremidades, artralgia, dispneia e reações no local da injeção.
A Alnylam, líder em terapêuticas de interferência de RNA (RNAi), continua buscando aprovações globais para o vutrisiran como parte de sua estratégia para fornecer tratamentos inovadores para doenças com necessidades não atendidas. As informações neste artigo são baseadas em um comunicado de imprensa da Alnylam Pharmaceuticals.
Em outras notícias recentes, a Alnylam Pharmaceuticals recebeu uma opinião positiva do Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos para seu medicamento Amvuttra, expandindo seu uso para tratar amiloidose por transtirretina do tipo selvagem e hereditária com cardiomiopatia (ATTR-CM) em adultos. Este desenvolvimento pode aumentar as receitas da Alnylam e sua presença no mercado da União Europeia. Enquanto isso, a Canaccord Genuity manteve sua classificação de Compra para a Alnylam com um preço-alvo de US$ 390, expressando confiança no potencial de receita do Amvuttra, particularmente no tratamento de ATTR-CM. A H.C. Wainwright também reafirmou uma classificação de Compra com um preço-alvo de US$ 500, destacando a aprovação nos EUA do AMVUTTRA como um ponto de virada financeira para a empresa. Por outro lado, a Stifel reduziu seu preço-alvo para a Alnylam para US$ 300, embora tenha mantido uma classificação de Compra, citando discussões sobre o lançamento do vutrisiran para cardiomiopatia ATTR. Adicionalmente, o Scotiabank elevou seu preço-alvo para US$ 342, mantendo uma classificação de Desempenho Superior ao Setor, após aprovações nos EUA para Amvuttra e Qfitlia, sendo que este último deve gerar receitas significativas até 2034. Esses desenvolvimentos recentes indicam um período dinâmico para a Alnylam, impulsionado por avanços regulatórios e avaliações estratégicas de analistas.
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