A BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o Attruby™ (acoramidis), um medicamento oral para o tratamento de adultos com ATTR-CM, visando reduzir a morte cardiovascular e hospitalização. A aprovação veio após resultados positivos do estudo de Fase 3 ATTRibute-CM. Em resposta à notícia, as ações da BridgeBio subiram 25%.
O estudo ATTRibute-CM demonstrou que o Attruby reduziu significativamente a morte e a hospitalização relacionada a problemas cardiovasculares e melhorou a qualidade de vida dos pacientes. O Attruby destaca-se como o primeiro e único produto aprovado com um rótulo que especifica a estabilização quase completa da Transtirretina (TTR), uma proteína associada à ATTR-CM.
O ensaio de Fase 3 envolveu 632 participantes e atingiu seu endpoint primário com uma Win Ratio de 1,8, indicando um efeito de tratamento estatisticamente significativo. O impacto do Attruby foi evidente no Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City e em um teste de caminhada de 6 minutos, mostrando uma melhoria notável nos resultados dos pacientes.
A aprovação do Attruby foi recebida com entusiasmo por profissionais médicos e grupos de apoio a pacientes. Muriel Finkel, Presidente dos Grupos de Apoio à Amiloidose, expressou esperança e oportunidade para pacientes com amiloidose, enfatizando a importância de novos tratamentos para melhores resultados.
Martha Grogan, M.D., da Mayo Clinic, destacou a importância de ter um novo tratamento que oferece excelente estabilização da TTR e melhora os resultados dos pacientes, potencialmente transformando uma doença fatal em uma condição administrável.
A BridgeBio também oferece o ForgingBridges™, um programa de serviços de suporte ao paciente nos EUA, projetado para auxiliar pacientes que receberam prescrição de Attruby e suas famílias no acesso à terapia, incluindo recursos de seguro e assistência financeira.
Olhando para o futuro, o CEO da BridgeBio, Neil Kumar, Ph.D., expressou gratidão a todos os envolvidos no ensaio e transmitiu a intenção da empresa de buscar aprovações globalmente, com os próximos alvos sendo Europa, Japão e Brasil. A BridgeBio já submeteu um pedido de Autorização de Comercialização à Agência Europeia de Medicamentos, com uma decisão esperada para 2025, e concedeu à Bayer os direitos exclusivos de comercialização do acoramidis na Europa.
À luz desses desenvolvimentos, o analista do Scotiabank, Greg Harrison, elevou o preço-alvo da BridgeBio Pharma para 48,00$ de 45,00$, mantendo a classificação de Sector Outperform.
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