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Investing.com -- As ações da FibroGen Inc (NASDAQ:FGEN) subiram 9,9% após feedback positivo da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) apoiando o avanço do roxadustat para o tratamento de anemia em pacientes com síndromes mielodisplásicas de baixo risco (LR-MDS) que têm alta necessidade de transfusão de glóbulos vermelhos.
A resposta favorável do FDA veio após uma reunião Tipo C onde a empresa apresentou dados de análise post-hoc de seu estudo de Fase 3 MATTERHORN. A análise mostrou que entre pacientes com alta necessidade de transfusão, 36% daqueles recebendo roxadustat alcançaram independência de transfusão por 56 dias ou mais, comparado a apenas 7% no grupo placebo.
"Estamos muito satisfeitos com o feedback que recebemos do FDA sobre o roxadustat em pacientes com LR-MDS e anemia com alta necessidade de transfusão. Esta indicação, apesar das aprovações recentes, ainda representa uma população de pacientes com necessidade médica significativa não atendida", disse Thane Wettig, Diretor Executivo da FibroGen.
A empresa planeja conduzir um novo estudo de Fase 3 envolvendo aproximadamente 200 pacientes com LR-MDS que necessitam de quatro ou mais unidades de glóbulos vermelhos em dois períodos consecutivos de 8 semanas antes da randomização. Esses pacientes devem ser refratários, intolerantes ou inelegíveis para terapia prévia com agentes estimulantes da eritropoiese.
A FibroGen destacou que a via de administração oral do roxadustat poderia proporcionar vantagens sobre alternativas injetáveis atualmente disponíveis para esta população de pacientes. A empresa pretende submeter o protocolo completo da Fase 3 ao FDA no quarto trimestre de 2025.
O investigador principal do estudo planejado, Dr. Amer Zeidan da Escola de Medicina de Yale, observou que apesar das recentes aprovações de medicamentos injetáveis para esta indicação, "há uma necessidade médica significativa não atendida por agentes orais novos e eficazes para esta população de pacientes."
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