As ações da Ionis Pharmaceuticals subiram 6% na pré-abertura do mercado na sexta-feira, após o anúncio da aprovação do TRYNGOLZA™ (olezarsen) pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da síndrome da quilomicronemia familiar (FCS), uma doença rara e potencialmente fatal. Isso marca um marco significativo para a empresa, já que o TRYNGOLZA se torna o primeiro tratamento aprovado para FCS nos EUA, com a Ionis esperando que este seja o primeiro de quatro lançamentos de produtos nos próximos três anos.
O TRYNGOLZA, que deve ser usado em conjunto com uma dieta baixa em gordura, demonstrou reduzir significativamente os triglicerídeos e diminuir substancialmente o risco de eventos de pancreatite aguda em adultos. A aprovação é baseada em dados do ensaio clínico de Fase 3 Balance, que demonstrou uma redução estatisticamente significativa nos níveis de triglicerídeos e uma diminuição clinicamente relevante nos eventos de pancreatite aguda. Com um perfil de segurança favorável, o tratamento é autoadministrado via autoinjector uma vez por mês.
O CEO da Ionis, Brett P. Monia, Ph.D., saudou a aprovação da FDA como um momento transformador para pacientes com FCS e suas famílias, enfatizando o potencial do tratamento para mudar o curso da doença. A evolução da Ionis para uma empresa de biotecnologia totalmente integrada em estágio comercial é sublinhada por esta aprovação, com uma rica pipeline de medicamentos prevista para seguir.
A decisão da FDA foi influenciada pelos resultados positivos do ensaio de Fase 3 Balance, que foram previamente publicados no The New England Journal of Medicine. O investigador do ensaio, Dr. Alan Brown, expressou entusiasmo por agora ter uma opção de prescrição eficaz para seus pacientes com FCS.
A FCS é caracterizada por níveis extremamente altos de triglicerídeos e um alto risco de pancreatite aguda, que pode ser fatal. Nos EUA, estima-se que a FCS afete até aproximadamente 3.000 pessoas, com a maioria dos casos permanecendo não diagnosticados. O TRYNGOLZA estará disponível nos EUA antes do final do ano, e a Ionis está comprometida em fornecer serviços de suporte para ajudar os pacientes a acessar o tratamento.
Ecoando os sentimentos da empresa, o analista da TD Cowen, Yaron Werber, comentou sobre a significância da aprovação: "A aprovação da FDA hoje do Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) na síndrome da quilomicronemia familiar (FCS) marca um passo importante na evolução comercial da Ionis, sendo a primeira aprovação de um produto totalmente próprio e independente da empresa. O Tryngolza é agora a primeira e única terapia aprovada para FCS com um rótulo que acreditamos estar próximo do melhor cenário possível."
A aprovação também inclui Revisão Prioritária e designações previamente concedidas de Fast Track, Medicamento Órfão e Terapia Inovadora. Além disso, o olezarsen está em processo de revisão na União Europeia, e submissões regulatórias em outros países estão planejadas. A Ionis também está avaliando o olezarsen em três ensaios clínicos de Fase 3 para o tratamento de hipertrigliceridemia severa (sHTG).
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.