Ações da Lexeo Therapeutics sobem após designação de terapia inovadora pelo FDA

Investing.com -- As ações da Lexeo Therapeutics Inc (NASDAQ:LXEO) subiram 2,3% após a empresa anunciar que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu designação de terapia inovadora para seu tratamento de ataxia de Friedreich.

O FDA designou o LX2006, a terapia genética da Lexeo para ataxia de Friedreich, como terapia inovadora com base em dados clínicos provisórios que mostram melhorias em biomarcadores cardíacos e medidas funcionais. Além disso, o FDA selecionou o LX2006 para seu programa piloto de Desenvolvimento e Prontidão de Química, Fabricação e Controles, que visa acelerar o acesso dos pacientes às terapias.

A designação de terapia inovadora foi respaldada por dados de 17 participantes em dois ensaios clínicos: o ensaio de Fase 1/2 SUNRISE-FA patrocinado pela empresa e um ensaio de Fase 1A iniciado por investigadores do Weill Cornell Medicine. Os resultados demonstraram melhorias clinicamente significativas em biomarcadores cardíacos e medidas funcionais cardíacas e neurológicas, com aumento da expressão de frataxina observado em todos os participantes com biópsias cardíacas três meses após o tratamento.

A ataxia de Friedreich é um distúrbio genético que afeta o sistema nervoso e causa problemas de movimento. A condição geralmente leva à cardiomiopatia, que é a principal causa de morte em pacientes com a doença.

"Estamos muito encorajados pelo impacto do LX2006 em medidas-chave de saúde cardíaca, especialmente dada a falta de tratamentos para a cardiomiopatia de AF hoje, que é a principal causa de morte na AF", disse a Dra. Sandi See Tai, Diretora de Desenvolvimento da Lexeo Therapeutics.

O analista da Stifel, Paul Matteis, reiterou a classificação de Compra e o preço-alvo de US$ 21,00 para a Lexeo Therapeutics. O analista comentou: "Consideramos o recebimento da designação BTD aqui, após o FDA ter revisado os dados clínicos, como um sinal positivo para suas perspectivas regulatórias - vale notar que isso também ocorreu para a SLNO em PWS - e continua mostrando que para terapias genéticas/raras, o FDA pode continuar a ser flexível/acomodatício."

A Lexeo está atualmente recrutando pacientes para um estudo prospectivo de história natural chamado CLARITY-FA, que servirá como um braço de controle externo simultâneo para o estudo de registro que deve começar até o início de 2026.

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