BEDFORD, MA - A Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) recebeu a Designação de Terapia Inovadora da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para seu candidato a medicamento zorevunersen, destinado ao tratamento da síndrome de Dravet, uma forma rara de epilepsia. Essa designação é fundamental para a empresa de biotecnologia, pois impulsiona o medicamento para mais perto da potencial aprovação e disponibilidade no mercado.
O zorevunersen, que está a caminho de se tornar o primeiro tratamento modificador da doença para a síndrome de Dravet, tem como alvo uma mutação confirmada no gene SCN1A que não envolve ganho de função. Pacientes com síndrome de Dravet sofrem de convulsões graves que frequentemente são resistentes aos medicamentos atuais.
A decisão da FDA vem na esteira de resultados positivos dos estudos de Fase 1/2a e de extensão aberta (OLE), que mostraram que o zorevunersen reduziu significativamente a frequência das convulsões e melhorou as medidas cognitivas e comportamentais dos pacientes. Esses benefícios foram observados além dos efeitos dos medicamentos anticonvulsivantes existentes. O medicamento tem sido geralmente bem tolerado, com mais de 600 doses administradas, alguns pacientes recebendo tratamento por mais de três anos.
As ações da Stoke Therapeutics tiveram um aumento de 2,1% nas negociações pré-mercado após o anúncio.
A empresa está em discussões contínuas com a FDA e outros órgãos reguladores globais para avançar o zorevunersen para um estudo de registro de Fase 3 global, randomizado e controlado. Uma atualização sobre os planos da Fase 3 é esperada até o final do ano.
Shamim Ruff, Diretora de Assuntos Regulatórios da Stoke Therapeutics, expressou gratidão à FDA pela designação e destacou os dados clínicos que sugerem que o zorevunersen poderia melhorar substancialmente os tratamentos atuais para a síndrome de Dravet, abordando a causa subjacente da doença.
A Fundação da Síndrome de Dravet, representada pela Diretora Executiva Mary Anne Meskis, também recebeu bem a designação, enfatizando a urgência de tratamentos inovadores que vão além do gerenciamento de sintomas para abordar a causa raiz da síndrome de Dravet.
A designação de Terapia Inovadora é projetada para acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de medicamentos destinados a tratar condições graves quando evidências clínicas preliminares indicam o potencial de melhoria significativa em relação às terapias existentes. Ela fornece benefícios como recursos de designação Fast Track, orientação intensiva sobre desenvolvimento eficiente de medicamentos e envolvimento de gerentes seniores da FDA.
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