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Amylyx Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: avanços estratégicos em doenças raras

Publicado 10.09.2025, 12:19
Amylyx Pharmaceuticals na H.C. Wainwright: avanços estratégicos em doenças raras
AMLX
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Na quarta-feira, 10 de setembro de 2025, a Amylyx Pharmaceuticals (NYSE:AMLX) apresentou na 27ª Conferência Anual de Investimento Global da H.C. Wainwright, oferecendo uma visão estratégica de seus programas clínicos. A empresa destacou seu foco no avexitide para hipoglicemia pós-bariátrica e avanços em tratamentos para síndrome de Wolfram e ELA. Embora otimista sobre seu pipeline, a Amylyx também abordou discussões em andamento com o FDA e estratégias financeiras.

Principais destaques

  • A Amylyx está avançando com o avexitide em um estudo de Fase 3 para hipoglicemia pós-bariátrica, com conclusão do recrutamento esperada até o final de 2025.
  • A empresa está explorando uma formulação de longa duração do avexitide com a Gubra.
  • A Amylyx concluiu um financiamento de US$ 175 milhões, estendendo sua capacidade financeira até 2027.
  • Na síndrome de Wolfram, as discussões com o FDA estão em andamento, com um relatório esperado até o final do ano.
  • Dados iniciais do programa de ELA usando AMX0114 são esperados até o final deste ano.

Resultados financeiros

  • A Amylyx relatou uma posição de caixa de US$ 180 milhões em 30 de junho.
  • O recente financiamento de US$ 175 milhões reforça sua capacidade financeira até 2027.
  • Orientações financeiras detalhadas serão fornecidas posteriormente.

Atualizações operacionais

  • Avexitide (Hipoglicemia Pós-Bariátrica):

- O estudo LUCIDITY de Fase 3 começou em abril, com dados esperados para o primeiro semestre de 2026.

- O estudo é um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de 16 semanas, envolvendo 75 participantes em 21 locais nos EUA.

- A Amylyx está visando mais de 160.000 pacientes americanos afetados por hipoglicemia após cirurgia bariátrica.

  • AMX0035 (Síndrome de Wolfram):

- Um estudo de 48 semanas em 12 pacientes mostrou tendências positivas em marcadores como níveis de peptídeo C e HbA1c.

- Discussões em andamento com o FDA visam projetar um estudo eficiente para esta doença rara que afeta 3.000 a 3.500 indivíduos nos EUA.

  • AMX0114 (ELA):

- O foco está na degeneração axonal, visando a Calpaína 2, com dados do primeiro grupo de pacientes esperados até o final do ano.

- Variação de dose está sendo conduzida para avaliar segurança e análise de biomarcadores.

Perspectivas futuras

  • Avexitide:

- A Amylyx pretende concluir o estudo LUCIDITY de Fase 3, potencialmente trazendo o primeiro tratamento para hipoglicemia pós-bariátrica ao mercado.

  • Síndrome de Wolfram:

- A empresa está comprometida em projetar um estudo claro em consulta com o FDA para abordar esta doença rara.

  • ELA:

- O programa visa avaliar segurança e biomarcadores, concentrando-se na inibição da Calpaína 2.

Para insights mais detalhados, os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa abaixo.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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